Die Food and Drug Administration hat am Montag das Medikament Aducanumab zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit zugelassen, das erste überhaupt, das das Fortschreiten verlangsamen soll…
Das Äußere des Biogen Idec-Gebäudes in Cambridge, Massachusetts.Foto: Associated Press (AP)Die Food and Drug Administration hat am Montag das Medikament Aducanumab zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit zugelassen, das erste überhaupt, das das Fortschreiten der unheilbaren Demenz verlangsamen soll. Die Genehmigung ist ein seltener Fall, in dem die FDA gegen die Empfehlungen des externen Gremiums verstieß, das sie um Rat gebeten hatte, das die Zulassung aufgrund gemischter Beweise für die Wirksamkeit des Arzneimittels nicht befürwortete. Einige Experten und die Familien vieler Patienten werden das Medikament jedoch wahrscheinlich annehmen.
Aducanumab ist eine Antikörperbehandlung, die gegen fehlgefaltete Klumpen von Amyloid Beta gerichtet ist, einem Protein, von dem angenommen wird, dass es eine entscheidende Rolle bei der stetigen Zerstörung des Gehirns bei Patienten mit Alzheimer-Krankheit spielt. Es wurde ursprünglich von der Schweizer Firma Neuroimmune entdeckt und von der Firma Biogen aus Massachusetts zur Entwicklung zugelassen. Die ersten klinischen Studien begannen 2012. Die Entscheidung der FDA kam am Montagmorgen, dem letzten Tag einer bereits verlängerten Frist zur Prüfung des Zulassungsantrags von Biogen. Das injizierbare Medikament ist das erste seit fast 20 Jahren zur Behandlung von Alzheimer zugelassene und das erste seiner Klasse; es wird nun unter dem Markennamen Aduhelm verkauft.
„Derzeit verfügbare Therapien behandeln nur Symptome der Krankheit; Diese Behandlungsoption ist die erste Therapie, die auf den zugrunde liegenden Krankheitsprozess von Alzheimer abzielt und diesen beeinflusst. Wie wir aus dem Kampf gegen Krebs gelernt haben, kann der beschleunigte Zulassungsweg den Patienten Therapien schneller zur Verfügung stellen und gleichzeitig mehr Forschung und Innovation anregen“, sagte Patrizia Cavazzoni, Direktorin des Center for Drug Evaluation and Research der FDA, in einer Erklärung.
Obwohl sich Aducanumab in frühen Studien als vielversprechend erwiesen hatte, würden die Daten aus den beiden Phase-III-Studien, die zur Erlangung seiner Zulassung verwendet wurden, schließlich zu einer ernsthaften Kluft unter den Experten führen. Anfang 2019 stellte Biogen die Forschung zu dem Medikament ein, nachdem ein Überprüfungsausschuss festgestellt hatte, dass das Medikament seine Ziele, die kognitive Beeinträchtigung bei Menschen mit Alzheimer im Frühstadium merklich zu verlangsamen, nicht erreichen würde. Im Oktober änderte das Unternehmen jedoch seinen Kurs und argumentierte nun, dass die aktualisierten Daten mindestens einer Studie einen statistisch signifikanten Effekt zeigten, während die zweite vorgeschlagen hatte, dass das Medikament bei Einnahme in höheren Dosen wirken würde.
Aber viele Wissenschaftler sind gegenüber Biogens Argumenten und den Daten skeptisch geblieben. Im November 2020 lehnte ein von der FDA zusammengestelltes Beratungsgremium zur Überprüfung der klinischen Studiendaten weitgehend die Zulassung ab, wobei 10 von 11 Stimmen zustimmten, dass die Daten keinen „primären Wirksamkeitsnachweis“ bei der Behandlung der neurologischen Erkrankung zeigten. Seitdem argumentieren andere Wissenschaftler und Ärzte weiterhin gegen die Zulassung, einige gehen sogar so weit zu sagen, dass sie ihren Patienten das Medikament nicht verschreiben würden, wenn es verfügbar ist; andere haben argumentiert, dass der wahrscheinliche marginale Nutzen des Medikaments nicht ausreichen wird, um die erwarteten Kosten von 50.000 US-Dollar pro Jahr und mögliche ernsthafte Gesundheitsrisiken wie Gehirnblutungen zu rechtfertigen.
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Zumindest einige Patientenvertreter und relevante Organisationen, wie die Alzheimer's Association, sind unterstützt jedoch die Zulassung des Medikaments und erklärt, dass selbst ein kleiner Nutzen für Patienten und ihre Familien lohnenswert ist und neue Innovationen im Bereich der Alzheimer-Forschung anstoßen kann, die in der Vergangenheit zu wenigen Durchbrüchen geführt haben.
„Diese Arzneimittelzulassung durch die FDA läutet eine neue Ära in der Alzheimer-Behandlung und -Forschung ein. Die Geschichte hat uns gezeigt, dass die Zulassung des ersten Medikaments einer neuen Kategorie das Feld belebt, die Investitionen in neue Behandlungen erhöht und zu mehr Innovation anregt. Wir sind hoffnungsvoll und dies ist der Anfang – sowohl für dieses Medikament als auch für bessere Behandlungen von Alzheimer“, sagte Maria Carrillo, Chief Science Officer der Alzheimer’s Association, in einer Erklärung gegenüber Gizmodo.
Dies ist möglicherweise nicht das letzte Wort zu Aducanumab. Das Medikament wird nach einem speziellen System zugelassen, das als beschleunigte Zulassung bekannt ist und erstmals 1992 geschaffen wurde. Laut der FDA wird dies verwendet, um “eine frühere Zulassung von Medikamenten zu ermöglichen, die schwere Erkrankungen behandeln und einen ungedeckten medizinischen Bedarf auf der Grundlage einer a Ersatzendpunkt.“
In einer FDA-Pressekonferenz am Montagnachmittag erklärten Cavazzoni und Peter Stein, Direktor des Office of New Drugs, offen, dass die aktuellen Beweise für Aducanumab keine traditionelle Zulassung verdienen, die die Wirksamkeit des Medikaments bei der Behandlung der Alzheimer-Krankheit bestätigen würde. Bei der Entscheidung, das Medikament in einem beschleunigten Verfahren zuzulassen, basierend auf Daten, die zeigen, dass es Amyloid im Gehirn abbaut, argumentiert die FDA, dass sie “mit ziemlicher Wahrscheinlichkeit” glaubt, dass die Daten schließlich einen klaren klinischen Nutzen bei der Verlangsamung des kognitiven Verfalls zeigen werden .
Im Gegenzug für diese Geschwindigkeit muss Biogen eine neue randomisierte, kontrollierte klinische Studie mit dem Medikament finanzieren, und wenn diese Forschung nicht durchgeführt wird oder die Daten keinen Nutzen zeigen, kann die FDA entscheiden, die Medikament vom Markt. Einige Experten haben jedoch argumentiert, dass die Zulassung von Aducanumab die Erforschung neuer Alzheimer-Behandlungen immer noch beeinträchtigen oder verzögern könnte, wenn sie sich als unwirksam herausstellt.
Die Zeit wird zeigen, ob Alle diese Befürchtungen oder Hoffnungen haben sich als wahr erwiesen.
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Dieser Artikel wurde mit Kommentaren der FDA während ihrer Pressekonferenz zur Zulassung des Medikaments heute Nachmittag aktualisiert.
Ed CaraPostsEmailTwitter
Geboren und aufgewachsen in NYC, deckt Ed für Gizmodo öffentliche Gesundheit, Krankheiten und seltsame Tierwissenschaften ab. Zuvor hat er für Atlantic, Vice, Pacific Standard und Undark Magazine berichtet.