Eksperimentel Medicin Tilbyder en “Glimt af Håb’ for Folk Med en Ødelæggende Form af Multipel Sklerose

En hjernescanning af en person med flere sclerosisImage: govind dato: Bhagavatheeshwaran (National Institutes of Health)

Ny forskning finansieret af National Institutes of Health tyder på en eksperimentel medicin kan bremse de skader i hjernen, der er forårsaget af en form for multipel sklerose (MS), en uhelbredelig neurologisk lidelse, der spiser væk på den beskyttende belægning af vores nervesystem. Men det er stadig uklart, om lægemidlet kan markant forbedre den lammende symptomer syge oplever.

De lange arme, eller fibre, i de fleste neuroner er omfattet med noget, der kaldes myelin. Myelin er ikke kun at beskytte vores nerve fibre, men det øger hastighed af den elektriske signaler, der neuroner bruge til at kommunikere med hinanden. Mennesker med multipel sklerose er en oprørsk immunsystem, der går efter og ødelægger myelin, skaber kaos på det centrale nervesystem. Denne skade viser sig som læsioner og kronisk betændelse, der gradvist skrumpe hjernevæv. Der er ingen klar årsag til MS, selvom faktorer som infektioner og genetik er tænkt til at spille en rolle.

Symptomer på MS, som omfatter muskelsvaghed, konstant træthed og problemer med at gå, kan være ødelæggende, men uforudsigelige. De fleste ofre har en indledende akut anfald, der varer et par dage, og derefter forsvinder. Fra der, folk vil opleve en opblussen af sygdommen, efterfulgt af remissioner af symptomless måneder eller endda år. Men omkring 10 til 20 procent af MS patienter oplever en primær progressiv form af sygdommen, hvilket betyder, at deres symptomer løbende blive værre fra start, med få—hvis overhovedet nogen—perioder med remission.

Der er nogle lægemidler til rådighed til behandling af den førstnævnte type af sygdom, kendt som attakvis MS. Disse lægemidler kan reducere hvor ofte angreb sker, samt deres sværhedsgrad. Men der havde været en lille hjælp til mennesker med primær progressiv MS i årtier. I 2017, antistof-baseret ocrelizumab blev det første FDA godkendte lægemiddel til begge former af sygdommen.

Eksperimentel stof, der er kendt som ibudilast, er godkendt i Japan som en medicin for astma og svimmelhed, men har aldrig været godkendt i USA til nogen betingelse. Det blev testet i et klinisk Fase 2 studie, kaldet SPRINT-MS-retssagen. Mere end 250 patienter med primær progressiv og sekundær progressiv MS (en senere fase af sygdommen, at mange med attakvis MS i sidste ende udvikle) blev randomiseret til at modtage enten ibudilast eller placebo. Begge grupper tog deres medicin dagligt for næsten to år, og bliver rutinemæssigt udsat for hjerne-scanninger hver seks måneder.

Disse scanninger viste, at folk på ibudilast var mærkbart mindre hjerne svind end dem, der er på placebo. I gennemsnit ibudilast patienter havde omkring 2,5 promille mindre hjernevæv tab end kontrol gruppen, eller omkring 50 procent forskel i antallet af hjernen, tab.

Resultaterne blev offentliggjort torsdag i New England Journal of Medicine.

“Disse resultater giver et glimt af håb for mennesker med en form for dissemineret sklerose, der forårsager varige mén, men ikke har mange behandlingsmuligheder,” sagde Walter J. Koroshetz, direktør for det Nationale Institut for Neurologiske Lidelser og Slagtilfælde, i en erklæring.

Fase 2 forsøg, der ikke er beregnet til definitivt at fortælle os, hvis et stof, der rent faktisk virker, men snarere, hvis det er sikkert for patienter at bruge. Og på dette aspekt, ibudilast også bestået. Folk på stoffet, oplevede flere bivirkninger end placebo, såsom hovedpine, depression, og gastrointestinale symptomer, men de var stort set acceptable. Men det er stadig ikke kendt, hvis folk tager ibudilast vil have nogen forbedring i løbet af deres symptomer eller den samlede hjerne funktion. Disse spørgsmål vil forhåbentlig blive besvaret i den nærmeste fremtid.

“Vores håb er, at gavn af ibudilast i aftagende hjernen svind vil også oversætte til faldet progression af tilhørende fysiske handicap i en kommende fase 3 forsøg.” ledende forfatter Robert Fox, næstformand for forskning på Cleveland Clinic ‘ s Neurologiske Institut i Ohio, sagde i en erklæring.

Det er anslået, at omkring 400.000 Amerikanere i øjeblikket har MS, med mere end to millioner tilfælde i verden. Og mens sygdommen ikke umiddelbart dødelig, mennesker med MS, som er kendt for at leve i syv år kortere end gennemsnittet, ofte med meget dårligere livskvalitet.

[New England Journal of Medicine via NIH]


Date:

by