Als unheilbare degenerative Erkrankung namens Amyotrophe Lateralsklerose (auch bekannt als Gehrig und Amyotrophe Lateralsklerose) gelang es verlangsamen, indem Sie die Bearbeitung der Gene bei Mäusen. Zum ersten mal bei Menschen mit dieser Krankheit, unter denen der berühmte Wissenschaftler Stephen Hawking, erschien eine winzige, aber immer noch die Hoffnung, dass eines Tages erscheint die «Magische Pille», die fähig ist, Ihr Leben verändern zum besseren. Denn die Technologie CRISPR/Cas9 jedes Jahr eröffnet der Medizin neue Möglichkeiten, die zuvor schien etwas aus dem Bereich Science-Fiction.
Amyotrophe Lateralsklerose wurde weithin nicht nur wegen Хокингу, sondern auch nach dem berühmten virale Kampagne zur Unterstützung der Sensibilisierung über diese Krankheit. Bestimmt erinnern Sie sich, wie im Jahr 2014 das gesamte Internet füllten Ice Bucket Challenge Videos, in denen Prominente wie Vin Diesel, Mark Zuckerberg, Bill Gates und Barack Obama опрокидывали sich Eimer mit eiskaltem Wasser, warf dabei die Herausforderung anderen Menschen. Jeder Teilnehmer dabei übersetzt in den Fonds der Forschung der Krankheit 10 US-Dollar. Infolgedessen hat die Aktion dazu beigetragen zu sammeln mehr als 40 Millionen US-Dollar, was hat die mögliche weitere Forschung dieser Krankheit.
Forscher an der University of California in Berkeley veröffentlicht in der Zeitschrift Science Advances Ergebnisse Ihrer Experimente an Labormäusen mit mutierten menschlichen gen SOD1, die in etwa 20% der Fälle erbliche Amyotrophe Lateralsklerose. Bearbeitet mit Hilfe des CRISPR/Cas9-Gene wurden an die Motoneuronen des Rückenmarks von Mäusen mit Hilfe von аденоассоциированных Viren, fast völlig sicher für Menschen. Proteine haben die Einschnitte in die richtigen Abschnitte des Genoms, Wonach die Zellen eingebettet in diesen Intervallen neue, entronnen Gene Mutationen.
Weitergehende генному Bearbeitung von Labor-Mäuse lebten im Durchschnitt einen Monat länger als die anderen, das ist ein sehr gutes Ergebnis, wenn man bedenkt, dass die Trägerin des mutierten Gens lebten nicht länger als 4 Monate. Krankheitszeichen BASS bei diesen Mäusen entwickelten sich deutlich langsamer. Selbst die Wissenschaftler erkennen, dass dies natürlich nicht bedeutet, dass Sie fanden eine 100-prozentige Heilung von Krankheiten. Aber die Methodik генного Bearbeitung zum ersten mal so näher Sie zum Sieg über diese Krankheit.
Bearbeiten von Genen verlangsamte sich die Entwicklung der seitlichen amiotrofičeskogo Sklerose bei Mäusen
Sergej Grau