Betragtet som uhelbredelig degenerativ sygdom, der kaldes amyotrofisk lateral sklerose (også kendt som Lou Gehrig ‘s sygdom og Lou Gehrig’ s sygdom) formået at bremse ved at redigere gener i laboratoriemus. For første gang i folk med denne sygdom, blandt hvilke den berømte videnskabsmand Stephen Hawking, syntes meget lille, men stadig håber, at en dag vil der være en “magisk pille”, som kan ændre deres liv til det bedre. Fordi teknologien er CRISPR/Cas9 hvert år medicin åbner op for nye muligheder, som tidligere syntes science fiction.
Amyotrofisk lateral sklerose blev almindeligt kendt, ikke kun for Hawking, men efter den berømte virale kampagne i støtte for opmærksomhed om sygdommen. Sikkert du kan huske, hvordan i 2014, og hele Internettet er fyldt Ice Bucket Udfordring videoer, hvor berømtheder som VIN Diesel, Mark Zuckerberg, bill gates og Barack Obama havde væltet på spand isvand udfordre andre. Alle deltagere blev overført til Fonden til forskning af sygdommen $ 10. I sidste ende, at den kampagne, hjulpet med at hæve mere end $ 40 millioner, hvilket gør det muligt at yderligere forskning i denne sygdom.
Forskere fra University of California i Berkeley, der er offentliggjort i tidsskriftet Science Fremskridt resultaterne af deres eksperimenter på laboratoriet en mutant mus med menneskelige gen SOD1, der er ansvarlige for omkring 20% af alle tilfælde af arvelig amyotrofisk lateral sklerose. Redigeret hjælp CRISPR/Cas9 gener blev leveret til den motoriske neuroner i rygmarven af mus ved hjælp af AAV vira er næsten helt sikker for mennesker. Proteiner lavet nedskæringer i de rigtige områder af genomet, hvorefter cellerne var indlejret i disse nye rum, gratis fra mutationer i gener.
Udsat til gene redigering lab mus, levede i gennemsnit en måned længere end de andre, hvilket er et meget godt resultat, i betragtning af, at indehaverne af det muterede gen, som ikke er længere end 4 måneder. Symptomer på sygdommen BAS disse mus udviklet sig betydeligt langsommere. Forskerne selv erkende, at det er, selvfølgelig, betyder ikke, at de har fundet en 100% helbredelse af sygdommen. Men den teknik gen redigering så for første gang bragte dem til sejr over sygdom.
Rediger de gener, bremset udviklingen af amyotrofisk lateral sklerose i mus
Sergey Grå