Bild: NIH
Am Mittwoch, den Food and Drug Administration genehmigt eine Behandlung, die genetisch modifiziert eine eigenblut-Zellen um Angriff Leukämie im Kindesalter, eine historische Entscheidung öffnet die Tür für eine ära, in der FDA-gebilligten menschlichen gen-änderung.
Die Behandlung, genannt AUTO-T, wird durch das Medikament der Firma Novartis. Ärzte erste Ernte eines Patienten weiße Blutkörperchen und klicken Sie dann im Labor neu zu Programmieren Sie in tumor-Assassinen. Die Zellen werden dann zurück in den Körper, wo Sie null in auf und zu zerstören Krebszellen. Novartis’ Medikament, Kymriah, ist zugelassen zur Behandlung von Kindern und Jungen Erwachsenen, die einen Rückfall nach der ersten Behandlung für eine seltene und tödliche form von Blutkrebs, der akuten lymphoblastischen Leukämie. (Die FDA nannte es das erste genehmigte “gen-Therapie”, obwohl Experten Haarspalterei darüber, ob dieser Begriff gilt.)
Das Medikament war eine von mehreren AUTO-T-Therapien hetzen, um die erste auf dem Markt. In einer wichtigen klinischen Studie mit 63 Menschen, 83 Prozent der Teilnehmer waren frei von Krebs nach drei Monaten. (Juno, einem anderen Unternehmen die Entwicklung von CAR-T-Therapie, war gezwungen, zu stoppen seine Studie früher in diesem Jahr, nachdem Todesfälle unter den Patienten.)
Einige dieser Patienten, obwohl, hat schließlich Rückfall nach mehreren Monaten. Und die Droge kommt mit schweren Nebenwirkungen, einschließlich einer Reaktion bekannt als Zytokin-release-Syndrom, das kann tödlich sein, wenn nicht kontrolliert wird mit immunsuppressiven Medikamenten.
Novartis nicht offenlegen, wie viel es beabsichtigt, die Gebühren für das Spiel-verändernden Drogen, aber Analysten haben prognostiziert, wird es wahrscheinlich Kosten Hunderte von tausenden von Dollar für einen Kurs der Behandlung.
Auf Twitter, FDA-Kommissar Scott Gottlieb, genannt die Zulassung historischen.
“Heute ist ein wichtiger Meilenstein in einer langen Reise zu verwandeln, die klinische Medizin mit modernen Fortschritte in der Genomik”, sagte er.