NIH
I denne uge, markerede en vigtig milepæl i medicin: onsdag, Food and Drug Administration panel enstemmigt anbefalede godkendelse af den første BIL-T-terapi, en banebrydende ny cancer stof fra Novartis, at genetisk ingeniører patientens egne hvide blodlegemer til at genkende og angribe kræftcellerne invaderer deres krop.
Overskrifterne var markeret. “Første genterapi—’en sand levende stof’—på nippet til FDA-godkendelse,” Washington Post indvarslet. “FDA Panel Ryggen Novartis’ Banebrydende Ny Kræft genterapi,” sagde Reuters.
Og så, i ægte internet-æra mode, kom pedantry:
I en verden, hvor det at være “først” kan betyde clickier overskrifter, mere trækkraft og i sidste ende endnu mere forskning dollars, er det en etiket, der betyder noget. Det er klart, at stof—stort set umulige tisagenlecleucel—er en milepæl. BIL-T-terapi, som flere andre virksomheder er også forfølge lægemidler, der virker ved at udvinde og isolere patientens T-celler, der er genetisk at ændre dem, og derefter tilføre dem tilbage i patientens krop. I et centrale kliniske forsøg, 83 procent af 52 patienter, som kemoterapi ikke virker opnået en fuldstændig eller delvis remission af tre måneder efter deres BIL-T-infusion. Efter et år, 79 procent af de patienter, der stadig var i live.
Det er mindre klart, hvad er det helt præcist, Novartis’ banebrydende stof, der kan have været den første.
FDA, for en, definerer den menneskelige genterapi vagt som “produkter at indføre genetisk materiale i en persons DNA til at erstatte defekte eller manglende genetiske materiale, således at behandle en sygdom eller unormal medicinsk tilstand.”
Agenturet konstaterer, at der hidtil er der ikke et sådant produkt er blevet godkendt til salg i USA.
På Twitter, forskere og journalister uenighed om, hvorvidt denne definition af genterapi betød det gen, der i sig selv skal være den behandling, hvis det er tilfældet, BIL-T, vil ikke kvalificere sig, som det er souped-up hvide blodlegemer, der er den behandling, snarere end de gener, der er blevet føjet til dem. De ændringer, der er foretaget ikke direkte at rette en biologisk defekt. Genterapi, denne lejr kan argumentere for, kræver mere redigering, og BIL-T er simpelthen en celle terapi.
Andre hævdede, at noget, der involverer genetiske ændringer, som er kvalificeret som genterapi, der kan gøre BILEN-T den første. (Selv om andre har foreslået, at der under denne definition, er et andet stof kan faktisk kvalificere sig til titlen.)
I sidste ende, alle de pedantisk debat kan ikke betyder så meget—måske er det point i stedet for at flytte definitioner, at opfattelsen af, at genetiske ændringer, der er i stigende grad løsningen på alt.
I mellemtiden, anbefalede panelet, at FDA godkender lægemidlet til patienter i alderen 3 til 25 med recidiverende B-celle akut lymfoblastær leukæmi er den mest almindelige form for kræft i barndommen i USA. Agenturet ikke er nødt til at følge denne henstilling, men det typisk gør. Det forventes at træffe en afgørelse i September. Efter godkendelse, Novartis har sagt, at det har planer om en langsom roll-out på grund af alvorlige bivirkninger som følge af behandlingen, primært ved at gøre det tilgængeligt for kun et par dusin medicinske institutioner.
FDA ‘ s indtil afgørelsen kan have store konsekvenser for andre virksomheder, der udvikler lignende behandlinger, såsom Glente Pharma og Juno Therapeutics. Og store konsekvenser for patienten, uanset om vi nøjes med at kalde det for genterapi eller ikke.