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Die revolutionären gen-editing-Technologie CRISPR-Cas9 ist oft beschrieben als “molekulare Schere” für seine Fähigkeit, schalten Sie zuvor die unglaublichen Kunststücke der Gentechnik in der übungen im schneiden und einsetzen. Aber während in den letzten Jahren CRISPR geworden, so alltäglich, dass auch in der Mittelstufe nutzen es nun, eine Studie in dieser Woche in der Zeitschrift Nature Methods erinnert uns daran, dass es immer noch eine aufkommende Technologie mit einer langen Weg zu gehen, bevor wir frei Ausschneiden und einfügen von menschlicher DNA.
Bei der Korrektur von Blindheit in den Mäusen, die Forscher an der Columbia University herausgefunden, dass, obwohl CRISPR hat es geschafft, erfolgreich zu Bearbeiten, die bestimmten gen verantwortlich für Blindheit, es verursacht auch Mutationen, die zu mehr als tausend andere unbeabsichtigte Gene. Die off-target-Effekte von CRISPR schon lange bekannt, aber diese neue Forschung zeigt nur, wie groß Sie werden kann, und unterstreicht die Bedeutung der Forschung, um Sie zu verstehen.
Viel Forschung Energie über die letzten paar Jahre damit verbracht hat, fine-tuning CRISPR Präzisions-editing-Fähigkeiten. Während die Technik wirklich macht gerade die Bearbeitung eines Genoms leichter zugänglich als je zuvor, durch die Entführung einer bakteriellen Immunsystems Strategie ändern, um spezifische DNA-Sequenzen, ohne Korrektur Nebenwirkungen, die kommen zusammen mit es ist unwahrscheinlich, dass CRISPR finden viel Erfolg außerhalb eines Forschungslabors.
Bereits gibt es zwei klinische Studien unter Verwendung von CRISPR in der Menschen mit Füßen in China, und eine US-Studie ist geplant, um zu beginnen, irgendwann im nächsten Jahr. Prädiktive algorithmen werden verwendet, um Bereiche zu identifizieren, die wahrscheinlich betroffen sein, durch off-target-DNA-Mutationen, und Verfeinerungen der Technik vorgeschlagen, dass in diesen Studien off-target-Effekte wäre paar. Aber auch so einige Experten besorgt, dass die Technologie ist viel zu verfrüht für den menschlichen Gebrauch.
In der neuen Studie haben Forscher gefunden, dass, während die gleichen algorithmen erfolgreich identifiziert off-target-Effekte von CRISPR in eine petri-Schale, die nicht zu übersetzen, um die Arbeit in den Mäusen selbst. Forscher untersuchten Mäuse, die Sie zuvor bereits korrigiert, ein gen verbunden mit Blindheit, Sequenzierung, Ihre gesamte Genom auf die Jagd nach änderungen. Während Sie fanden, dass CRISPR hatte in der Tat erfolgreich korrigiert, die das gewünschte gen und restauriert vision für die Mäuse, zwei verschiedene Mäuse hatten sich mehr als 1.500 unbeabsichtigte Mutationen, sowie mehr als 100 Deletionen und Insertionen von Genen, die Forscher haben nicht das Ziel zu beeinflussen. Keine dieser änderungen hatte vorausgesagt, indem Sie Ihre computer-Algorithmus.
Die Forscher sagten, dass es nichts war offensichtlich falsch, mit den Mäusen—Sie haben nicht plötzlich wächst ein drittes Ohr oder ein tumor. Aber es ist schwer zu wissen, wie diese neue Mutationen, die möglicherweise Auswirkungen auf die Mäuse auf subtilere Art, oder langfristig. Unerwünschte Mutationen, die Gene sind immer potenziell schädliche genetische Erkrankungen wie die Blindheit, die Sie versuchten, zu heilen ist, nachdem alle, die eine solche mutation.
“Diese Feststellung warnt davor, dass CRISPR-Technologie muss weiter angepasst werden, insbesondere vor der Verwendung für den menschlichen gen-Therapie,” die Forscher schrieb.
Während jede ärztliche Behandlung hat Nebenwirkungen, diese neue Forschung unterstreicht, dass die gesamte Genom-Sequenzierung wird entscheidend sein, um zu verstehen, welche Arten von Nebenwirkungen auftreten, wenn wir beginnen, zu verwenden CRISPR häufiger. In der Zwischenzeit, obwohl, wie es scheint, alle diese Forschung Dollar geschleust in schön CRISPR kann gut angelegtes Geld sein.