Er Jiankui an das Menschliche Genom-Editing-Konferenz in Hong Kong on November 28, 2018.Bild: AP/Kin Cheung
Ein paar genetische Experten behaupten, dass die umstrittenen menschlichen gen-editing-experiment durchgeführt, die durch chinesische Wissenschaftler Er Jiankui war nicht nur unethisch, es war auch zutiefst fehlerhaft aus wissenschaftlicher Perspektive. Das experiment, Sie sagten, wird wahrscheinlich nicht so funktionieren wie Sie sollen, und die beiden Mädchen hergestellt durch das Projekt stehen nun vor unsicheren Gesundheitsrisiken.
Die Autoren der neuen PLOS Biology Kommentar zu diesem Artikel, Genetiker Wang Haoyi und Yang-Hui von der Chinese Academy of Sciences (CAS), nicht Blatt vor den Mund nehmen, wie Sie angeboten eine strenge Zurechtweisung der gen-editing-experiment chinesischen Genetiker Er Jiankui.
“[Wir] glauben, es gibt keine solide wissenschaftliche Grund für die Durchführung dieser Art von gen-editing auf die menschliche Keimbahn, und dass das Verhalten von ihm und seinem team stellt eine grobe Verletzung der sowohl die chinesischen Vorschriften und der Konsens der internationalen wissenschaftlichen Gemeinschaft,” schrieb die Autoren. “Wir verurteilen Ihre Handlungen als äußerst unverantwortlich, sowohl wissenschaftlich als auch ethisch.”
Auf der Zweiten Internationalen Gipfel der Gen-Editing-held in Hong Kong im letzten November, Er, ein außerordentlicher professor der Southern University of Science and Technology, die die Welt schockiert von der Ankündigung der Geburt der beiden Mädchen, deren DNA er hatte modifiziert, indem mithilfe des CRISPR/Cas9-gen-editing-tool. Arbeiten mit Embryonen, Er deaktiviert, das CCR5-gen codiert für einen rezeptor, der, zusammen mit einem anderen rezeptor, dient als gateway für das HIV-virus, zu durchdringen und zu infizieren weiße Blutkörperchen. Der Punkt des Projektes war es, zu verleihen, eine eingebaute genetische Immunität gegen das virus. Er sagte der Eingriff war medizinisch notwendig ist, gegeben, dass die girls’ Vater ist HIV-positiv.
Wang und Yang hat Problem mit der Logik hinter dem Projekt und wie wurde das experiment durchgeführt. Obwohl die vollständigen details der Arbeit müssen noch offengelegt werden, so die Autoren das experimentelle design und die Daten, präsentiert auf der Hong Kong summit “offenbart schwerwiegende Verfehlung, auf die sowohl die wissenschaftlichen und ethischen Niveau.” Die Autoren das Bedürfnis zu schreiben, der Kommentar zu diesem Artikel “, weil wir glauben, dass verantwortungsvolle überprüfung und Diskussion dieser Veranstaltung erfordert ein gutes Verständnis von den wissenschaftlichen Fakten.”
Das Verfahren wurde nicht medizinisch notwendig, Sie sagte, wegen einer HIV-Infektion bei der Konzeption vermieden werden können, durch festhalten an etablierten assistierenden Reproduktion Protokolle. Für das Risiko einer Infektion nach der Geburt “einfach die Vermeidung von potenziellen Risiko einer HIV-Exposition ausreichend für die meisten Menschen,” die Autoren schrieb, fügte hinzu, dass “die Bearbeitung frühen Embryonen keine Vorteile für die Babys, während Sie mit möglicherweise schweren Risiken auf mehrere Fronten.”
Diese “mehreren Fronten” enthalten ein schlechtes Verständnis von, wie das fehlen des CCR5-Gens beeinflussen könnten, asiatische Einzelpersonen, insbesondere die Art und Weise, in der die eingeführte Allel oder mutierten Gens, kann dazu führen, unvorhergesehene gesundheitliche Risiken. Diese scheinbar zufällige mutation kann natürlich vorkommen, und die Wissenschaftler haben untersucht, die Auswirkungen auf die Europäer, die scheinen gesund für den größten Teil. Das heißt, die CCR5-mutation schützt nicht Personen aus allen HIV-Stämmen. Was mehr ist, die Auswirkungen dieser mutation wurden nicht untersucht gründlich in der chinesischen Bevölkerung, also “es ist sehr schwer vorherzusagen, das Risiko der Einführung der [CCR5-Allel] in einem chinesischen genetischen hintergrund,” die Autoren schrieb.
“Während Er behauptete, dass es war eine lange Gesundheit der follow-up-plan, es gibt keine details, wer finanziert diese oder Verantwortung für den Fall, dass medizinische Probleme, die entstehen,” schrieb Sie.
“Er Jiankui gegen jeden Grundsatz der Verantwortung der Forschung für den Zweck des seins der erste Versuch.”
Wang und Yang beschrieben die Qualität der Wissenschaft eingesetzt, durch die Er als “minderwertig.” Während Er die Präsentation in Hong Kong, zum Beispiel, der Wissenschaftler sagte, er verwendet, Daten über den CCR5-knockout-Mäusen um zu bestimmen, ob die gelöschten gen würde “unerwünschte genetische, physiologische oder behaviorale Folgen”, formulierte Er in den slide.
“Das ist absurd”, schrieb Wang und Yang, sagt, dass es “nicht möglich, diese Frage zu beantworten, einfach durch den Vergleich der Histologie Färbung von vier verschiedenen Geweben ohne Quantifizierung und durch zwei einfache Verhaltens-tests mit Mäusen,” das hinzufügen, dass die Wissenschaft war “sehr schlecht und oberflächlich.”
Andere Fragen ausgesetzt, die von Wang und Yang enthalten bestimmte Experimente, konnte nicht repliziert werden, und ein Mangel an Aufmerksamkeit für die Probleme, produziert von off-target-Mutationen (in dem CRISPR/Cas9 möglicherweise versehentlich geändert werden andere Gene) und das Potenzial für die mosaikbildung (in die ein Individuum erworben hat, mehrere verschiedene Genome). Wang und Yang schrieb, dass sich der Ansatz, Er war nicht anspruchsvoll genug, zu erkennen, mögliche off-target-Mutationen, und dass “Er wahrscheinlich unterschätzt die rate der mosaikbildung und die Einbringung von schädlichen genetischen Veränderungen.”
Die Autoren schlossen Ihren Kommentar zu diesem Artikel von stark und drängen die internationale Gemeinschaft der Wissenschaftler und Regulierungsbehörden “Einleitung einer umfassenden Diskussion so bald wie möglich zu entwickeln, das Kriterien und standards für die Genom-Bearbeitung in die menschliche Keimbahn zum Zwecke der Fortpflanzung.” Sobald ein Konsens erreicht ist in dieser Angelegenheit, Jurisdiktionen können dann Gesetze verabschieden und Aufbau der erforderlichen Institutionen zur überwachung und Durchsetzung, die Autoren schrieb.
“Ich Stimme zu 100% mit den Autoren,” Brendan Elternteil, ein bioethiker an der NYU School of Medicine, schrieb in einer Mail an Gizmodo. “Er Jiankui gegen jeden Grundsatz der Verantwortung der Forschung für den Zweck des seins der erste Versuch. Er nicht durch ausreichende Zustimmung Kanäle, seine informierte Zustimmung Prozess für die Eltern war irreführend, und seine Begründung war falsch.”
Eltern, die nicht verbunden ist mit der neuen Kommentar-Papier, sagte, die Eltern, die mit HIV kann ein Kind nicht durch das virus durch den Einsatz von in-vitro-Fertilisation (IVF) und Präimplantationsdiagnostik Test (PGT), die beinhaltet das screening von Embryonen auf Krankheiten vor der implantation.
“Wir haben kein klares Bild, welche Arten von gesundheitlichen Risiken, die diese Kinder erleben, nicht zu wissen, wie die genetische manipulation wirkt sich auf die Entwicklung und Mosaik für den CCR5-gen, die beabsichtigt war, um heraus-editiert werden—das heißt, Sie haben jeweils partielle expression für das gen,” Eltern sagte Gizmodo. “Außerdem, wir wissen nicht, was der bloße Prozess des Keimbahn-Bearbeitung tut, um einen menschlichen embryo brachte zum Ausdruck, auch wenn es sich um einen technischen Erfolg für die geplanten gen Bearbeiten.”
Die gute Nachricht über all dies ist der überwältigende Konsens, dass Er eine schlechte Sache, und dass Maßnahmen ergriffen werden, um zu verhindern, dass so etwas jemals wieder passiert. Hoffen wir, dass dieser Konsens auch tatsächlich zum handeln führt.
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