Ärzte der Durchführung der Gentherapie an der John Radcliffe Hospital in Oxford, UK.Bild: Universität von Oxford
Eine 80-jährige Frau aus dem Vereinigten Königreich ist der erste patient Unterziehen gen-Therapie zur Behandlung der altersbedingten Makuladegeneration—die häufigste Ursache für Verlust der Sehkraft in der Welt.
Es ist zu früh zu sagen, ob das Verfahren funktioniert, berichtet die BBC, aber für die Millionen von Menschen auf der ganzen Welt an der Gefahr des Entwickelns der altersbedingten Makula-degeneration oder AMD, die experimentelle intervention markiert einen wichtigen medizinischen Meilensteins dennoch.
Der patient, Janet Osborne von der Oxford, hat die Bedingung in beiden Augen, aber Ihr linkes Auge ist mehr betroffen. Das Verfahren zur Behandlung Ihrer AMD wurde durchgeführt von der Universität Oxford Augenarzt Robert MacLaren an der John Radcliffe Hospital in Oxford, laut einer Pressemitteilung der Universität.
Osborne kämpft mit alltäglichen Aktivitäten, wie Nähen, Lesen und erkennen von Gesichtern durch schlechte Sicht verursacht durch Ihren Zustand, nach der Universität. Sie hat die trockene Art von AMD, auch bekannt als atrophische AMD, die häufiger und schwieriger zu behandeln als die Feuchte form, oder neovascular AMD. Bei der trockenen form, die Zellen in der Makula—dem Teil der Netzhaut verantwortlich für zentrale vision und Feinfokussierung—sterben allmählich und nicht wieder aufgefüllt. Dies bewirkt, dass visual Verschlechterung in form von Dunst, Lücken oder Flecken, wenn eine person sieht, die direkt auf ein Objekt zu, während das periphere Sehvermögen bleibt unberührt.
AMD ist eine der Hauptursachen für den Verlust der Sehkraft auf der globalen Skala, und ist die führende Ursache für Sehverlust und Erblindung bei Amerikanern über 65 Jahren, nach dem US Centers for Disease Control and Prevention. Die CDC warnt, dass überall von zwischen 48 Millionen und 88 Millionen US-Amerikaner könnten betroffen sein, bis 2050.
Wie BBC berichtet, Osborne ist der erste von 10 Patienten, die so behandelt werden, als Teil des Schwerpunkts klinische Studie, eine Anstrengung, um die Behandlung von AMD durch den Einsatz von Gentherapie. Die Studie wird unterstützt vom NIHR Oxford Biomedical Research Centre und von Gyroskop Therapeutics, einer britischen Firma, die die Entwicklung von gen-Therapien für verschiedene Erkrankungen des Auges.
“Ich war nicht an mich zu denken. Ich dachte an andere Menschen,” Osborne wurde mit den Worten zitiert, die nach Ihrer Operation in der Oxford press release. “Für mich hoffe ich, dass meine Augen nicht noch schlimmer wird. Das wäre fantastisch. Es heißt, ich wäre nicht so ein ärgernis zu meiner Familie.”
Für die Chirurgie, Osborne wurde verabreicht ein lokales Betäubungsmittel. Ärzte Abgelöste Netzhaut an seinem linken Auge und injiziert eine Lösung mit einem synthetischen virus unter (Osborne ‘ s Rechte Auge wurde nicht behandelt, da dies war ein experimentelles Verfahren). Das virus enthielt eine modifizierte DNA-Sequenz, der sogenannten retinalen Pigmentepithel (RPE), das dazu bestimmt ist, zu reparieren, den genetischen defekt verantwortlich für AMD, eine bekannte Erbkrankheit. Ein virus wurde verwendet, um die gewünschten DNA-Sequenz, die es durch eine Infektion der Netzhaut-Zellen.
Sobald das virus bei der Arbeit im inneren ein Netzhaut-Zelle, hebt die synthetische DNA und “die Zelle fängt an, ein protein, das wir denken, ändern können, die Krankheit, die Korrektur der Unwucht, der die Entzündung verursacht durch das Komplement-system”, sagte MacLaren in der Pressemitteilung. Das Komplementsystem ist ein system von Proteinen, die gegen Bakterien, aber in die Makula-degeneration, ist dieser Teil des Immunsystems wird überaktiv und zu Unrecht Angriffen retinalen Zellen. Der Punkt, der das neue gen-Therapie ist zum Herunterfahren des Komplement-Systems, aber an einer ganz bestimmten Stelle an der Rückseite des Auges, so dass der patient ansonsten wäre davon unberührt, und wir hoffen, dass in Zukunft es wird sich verlangsamen das Fortschreiten der Makula-degeneration”, sagte MacLaren.
Wie bereits erwähnt, es ist noch zu früh zu sagen, ob die gen-Therapie gestoppt und die Verschlechterung in Osborne ‘ s linke Auge. Sie werden sorgfältig überwacht werden im Laufe der kommenden Wochen und Monate. Die gute Nachricht ist, dass dieses gen-Therapie muss nur einmal durchgeführt werden. Wichtig aber ist, dass diese intervention ist nicht eine restaurative Therapie—es ist entworfen, um zu stoppen, nicht rückgängig machen, die degeneration verursacht durch AMD. Im Idealfall, diese neue Therapie, vorausgesetzt, es funktioniert, würde verwendet werden, bei Patienten, die während der frühen Stadien der AMD, vor zu viel Netzhaut legt.
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Dies ist nicht das erste gen-Therapie zur Behandlung von Blindheit. Im März 2018, ein von der FDA zugelassenes gen-Therapie genannt Luxturna wurde verwendet, um zu behandeln, eine seltene, erbliche form der Erblindung genannt leber angeborene Erblindung.
[Universität von Oxford, BBC]
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