Een scan van de hersenen van iemand met meerdere sclerosisImage: Govind Bhagavatheeshwaran (National Institutes of Health)
Nieuw onderzoek gefinancierd door de National Institutes of Health een experimenteel medicijn kan vertragen de schade aan de hersenen veroorzaakt door een vorm van multiple sclerose (MS), een ongeneeslijke neurologische aandoening die vreet aan de beschermende coating van ons zenuwstelsel. Maar het is nog onduidelijk of de drug kan het merkbaar verbeteren van de verlammende symptomen die patiënten ervaren.
De lange armen, of vezels, van de meeste neuronen zijn bedekt met iets genaamd myeline. Myeline niet alleen het beschermen van onze zenuwvezels, hoewel, het verhoogt de snelheid van de elektrische signalen die neuronen communiceren met elkaar. Mensen met multiple sclerose hebben een opstandige immuunsysteem dat gaat na en vernietigt myeline, ravage aan te richten op het centrale zenuwstelsel. Deze schade is te zien als laesies en chronische ontstekingen, die geleidelijk krimpen hersenweefsel. Er is geen duidelijke oorzaak van MS, maar factoren zoals infecties en genetica worden verondersteld een rol te spelen.
De symptomen van MS, die zijn spierzwakte, constante vermoeidheid, problemen met lopen, kan verwoestend zijn, maar onvoorspelbaar. De meeste slachtoffers hebben een eerste acute aanval, dat duurt een paar dagen, dan verdwijnt. Van daar, de mensen zullen de ervaring opflakkeringen van de ziekte, gevolgd door remissies van symptomless maanden of zelfs jaren. Maar zo ‘ n 10 tot 20 procent van de MS-patiënten ervaren een primair progressieve vorm van de ziekte, wat betekent dat hun symptomen voortdurend erger worden vanaf het begin, met weinig periodes van remissie.
Er zijn een aantal geneesmiddelen beschikbaar voor de behandeling van het eerste type van de ziekte, die bekend staat als relapsing-remitting MS. Deze medicijnen kunnen verminderen, hoe vaak de aanvallen gebeuren, evenals de ernst ervan. Maar er was weinig hulp voor mensen met primair progressieve MS voor decennia. In 2017, het antilichaam-gebaseerde ocrelizumab werd de eerste door de FDA goedgekeurde medicijn voor beide vormen van de ziekte.
De experimentele drug, bekend als ibudilast, is goedgekeurd in Japan als een medicatie voor astma en duizeligheid, maar heeft nog nooit is goedgekeurd in de VS voor elke conditie. Het werd getest in een Fase 2 klinische studie, de zogenaamde SPRINT-MS proef. Meer dan 250 patiënten met primair progressieve en secundair progressieve MS (in een later stadium van de ziekte die veel met relapsing-remitting MS ontwikkelen uiteindelijk) werden willekeurig toegewezen aan ofwel ibudilast of een placebo. Beide groepen hebben hun medicatie dagelijks bijna twee jaar, en werden routinematig onderworpen aan hersenscans om de zes maanden.
Deze scans toonden aan dat de mensen op ibudilast was merkbaar minder hersenen krimpen dan die op placebo. Gemiddeld ibudilast patiënten hadden ongeveer 2,5 milliliter minder hersenweefsel verlies dan de controle groep, of ongeveer 50 procent verschil in het tarief van de hersenen verlies.
De bevindingen werden donderdag gepubliceerd in het New England Journal of Medicine.
“Deze bevindingen geven een glimp van hoop voor mensen met een vorm van multiple sclerose dat veroorzaakt op lange termijn een handicap, maar heeft niet veel opties van de behandeling,” zei Walter J. Koroshetz, directeur van het National Institute of Neurological Disorders and Stroke, in een verklaring.
Fase 2 studies zijn niet bedoeld om definitief ons vertellen of een medicijn echt werkt, maar of het veilig is voor gebruik door patiënten. En op dat aspect, ibudilast ook doorgegeven. Mensen op de drug wel meer bijwerkingen dan placebo, zoals hoofdpijn, depressie, en gastro-intestinale symptomen, maar ze waren grotendeels wel te pruimen. Echter, het is niet bekend of mensen die ibudilast zal een verbetering in de loop van hun symptomen of algehele functioneren van de hersenen. Die vragen zal, hopelijk, worden beantwoord in de nabije toekomst.
“Onze hoop is dat het voordeel van ibudilast in het vertragen van de hersenen krimp zal ook vertalen tot een verminderde progressie van de bijbehorende lichamelijke handicap in een toekomstige fase 3 trial.” lead auteur Robert Vos, vice-voorzitter voor onderzoek in de Cleveland Clinic ‘ s Neurological Institute in Ohio, zei in een verklaring.
Het is geschat dat van 400.000 Amerikanen hebben momenteel MS, met meer dan twee miljoen gevallen wereldwijd. En terwijl de ziekte is niet direct dodelijk, mensen met MS zijn bekend om te leven zeven jaar korter dan gemiddeld, vaak met een veel slechtere kwaliteit van leven.
[New England Journal van Geneeskunde via NIH]