Ein Wissenschaftler bereitet die DNA samplesPhoto: USFWS Nordosten (Flickr)
Wissenschaftler und Biotechnologen läuteten die CRISPR-Cas9-gen editing-system als revolutionäre Weise zu Bearbeiten, DNA, wie eine Schere und einen Klebestift für das Genom. Aber eine neue Studie foundz einige potenziell schädlichen unbeabsichtigten Auswirkungen.
Dies ist nicht das erste mal ein Papier gefunden hat Mängel in CRISPR Fähigkeiten, obwohl bei einem früheren Papier auf die Sache zurückgezogen wurde. Aber viele fühlen sich in dieser neuen Forschung ist es Wert, ernst genommen zu werden, und dass CRISPR führen könnte, die große, unerwartete Löschungen in eine Zelle, das Genom.
“Wir spekulieren, dass die aktuellen Bewertungen verpasst haben, die einen erheblichen Anteil der möglichen Genotypen erzeugt werden, die durch den Ziel-Cas9 schneiden und Reparatur, einige von denen können potenzielle pathogene Folgen der somatischen Bearbeitung von großen Populationen von mitotisch aktiven Zellen,” die Autoren der Studie vom Wellcome Sanger Institute im Vereinigten Königreich schreiben in dem Papier, veröffentlicht in dieser Woche in Nature Biotechnology. Im Grunde, Vergangenheit Forschung verpasst haben viele CRISPR der potenziell schädlichen Folgen.
CRISPR-Cas9 ist ein gen-editing-system, entwickelt in den vergangenen zehn Jahren von einer bakteriellen self-defense-system. Es bietet eine Möglichkeit, genau zu schneiden Sie ein Ziel-DNA-Strang, um zu löschen oder ersetzen von base-Paare, die Paare von As, Cs, Ts und Gs, aus denen sich der genetische code. Es ist populär geworden, in der Forschung und es gibt bereits klinische Studien, die Analyse der Nutzung von CRISPR-Cas9 bearbeiteten Zellen als Therapien für die Krankheit.
Die neue Studie zeigt einige Nachteile für das system, und schlägt vor, dass es noch nicht genug studiert, dass in den Zellen beheben können Ihre eigene DNA. Die Wissenschaftler versucht haben, entfernen eines Gens in männlichen embryonale Stammzellen der Maus, und in vielen Fällen werden große Abschnitte von DNA, vielleicht Tausende von Basenpaaren lang, wird vermisst.
Die Forscher weisen darauf hin, dass diese Schäden möglicherweise nicht durch einige Häufig verwendete Methoden für die Amplifikation und Sequenz-DNA. Auf top von, dass, bei der Verwendung von Milliarden von bearbeiteten Zellen in eine Therapie, es ist möglich, dass einige der resultierenden Zellen haben schädlich, sogar krebserregende Eigenschaften. Der Schaden wäre schlecht genug, so dass, bei der Verwendung von CRISPR-bearbeiteten Zellen in Therapien, “umfassende genomische Analyse ist gerechtfertigt, um Zellen zu identifizieren, die mit normalen genomen, bevor Patienten-administration”, so das Papier.
In der synthetischen Biologie nicht mit der Studie beteiligten war es wichtig. “Ich dachte, es war eine strenge proof-of-concept-Studie,” Ravi Sheth, student im Aufbaustudium in der synthetischen Biologie an der Columbia sagte Gizmodo. Er sagte, die Studie zeigte, dass neuere Sequenzierung Strategien, die schauen auf mehr Stränge, sollten verwendet werden, um zu helfen, herauszufinden, wo CRISPR hätte schiefgehen können, und dass die Wissenschaftler arbeiten müssen, um über Strategien zum stop der Zelle aus versucht zu reparieren, die DNA auf seine eigene.
Gizmodo erreichte auch biotechnologe Georg-Kirche, der wies uns in Richtung eines STAT-News-Artikel, in dem er sagte, im wesentlichen, dass er nicht überrascht und dass er und sein Labor arbeitet an Möglichkeiten zum Bearbeiten der DNA, ohne zu brechen beide Stränge der Doppelhelix. Kirche verglich diese zu gen-Vandalismus gegen gen-editing—brechen beide Stränge wahrscheinlicher ist, verursachen diese Fehler.
Die neue Studie verursacht drei CRISPR Unternehmen zu verlieren, die zusammen $300 Millionen in den 20 Minuten nach der Papier – Version, STAT News berichtet. Sprecher für diese Unternehmen gab unterschiedliche Reaktionen, manche sagen, Sie hatte nicht gesehen, dass diese Effekte in Ihren eigenen Prüfungen oder in anderen gen-editing-Methoden, oder, dass die Studie nicht speziell auf Ihre Arbeit.
Eine neue Technologie wird unweigerlich einige negative Nebenwirkungen—und es ist besser, um Sie zu verstehen jetzt, bevor Sie versuchen, gen Bearbeiten lebenden Menschen.
[Nature Biotechnology über STAT]