Billede: AP
Den AMERIKANSKE Food and Drug Administration har godkendt brugen af Epidiolex til behandling af to alvorlige former for epilepsi, hvilket gør det til det første cannabis-baseret stof til at blive legaliseret i Usa. Det er en glædelig nyhed—men patienter, der ikke har adgang til den medicin, indtil Drug Håndhævelse Agenturet ændringer Skema 1 beskrivelse af cannabis.
Epidiolex, et mundtligt stof, der er udviklet af GW Research Ltd., nu har FDA-godkendelse til behandling af to sjældne, alvorlige former for epilepsi—Lennox-Gastaut syndrom og Dravet syndrom—patienter over alder af to. Tilbage i April, en FDA-panel enstemmigt anbefalet, at Epidiolex være godkendt til medicinsk brug, så denne afgørelse er ikke helt uventet. Ud over at være den første cannabis-baseret medicin for at være godkendt i USA, Epidiolex er nu det første FDA-godkendte lægemiddel til behandling af Dravet syndrom.
“Denne godkendelse tjener som en påmindelse om, at fremme en sund udvikling af programmer, der kunne vurdere aktive ingredienser, der findes i marihuana kan føre til vigtige medicinske behandlinger. Og, FDA, er forpligtet til at denne form for omhyggelig videnskabelig forskning og udvikling af medicin,” sagde FDA Kommissær Scott Gottlieb i en erklæring. “Kontrollerede kliniske forsøg, test, sikkerhed og virkning af et lægemiddel, sammen med en grundig gennemgang gennem FDA’ s drug godkendelsesproces, der er den mest hensigtsmæssige måde at bringe marihuana-afledte behandlinger til patienterne.”
Denne sirup-gerne lægemiddel indeholder en aktiv ingrediens fra ukrudt kaldet CBD, eller cannabidiol. CBD er ikke den kemiske komponent i cannabis, der får en person med høj (denne sondring går til tetrahydrocannabinol, eller THC), så Epidiolex har ingen psykoaktive egenskaber. Det sagt, CBD er stadig betragtes som en liste i stof, der i Usa under de Kontrollerede Stoffer Act, fordi det kommer fra marihuana planten. Ifølge DEA, liste i stoffer er stoffer eller kemikalier, der er defineret som “stoffer, der på nuværende tidspunkt ikke godkendt til medicinsk brug og et stort potentiale for misbrug,” en klassifikation, der indeholder sådanne stoffer som heroin, LSD og ecstasy. Dette betyder, at på trods af FDA ‘ s go-ahead, Epidiolex vil ikke være til rådighed for patienter, indtil CBD er omlagt af ENERGISTYRELSEN, som forventes at ske inden for 90 dage, efter at GW Research Ltd.
CBD er blevet krediteret med en bred vifte af medicinske ydelser, fra behandling af autisme og angst depression og kræft, men mange af disse påstande er fortsat ikke understøttet af beviser. De seneste data imidlertid, tyder på, at det er effektivt til behandling af anfald, herunder Dravet syndrom og Lennox-Gastaut syndrom. I tilfælde af Epidiolex, lægemidlets effekt blev undersøgt i tre kliniske forsøg med 516 patienter. Når det tages sammen med andre lægemidler, nedsættes hyppigheden af anfald i forhold til placebo.
Dravet syndrom er en sjælden genetisk sygdom, der vises i unge børn, ofte i løbet af det første år af livet. Det er forbundet med feber-relaterede anfald, dårligt sprog, udvikling og motoriske færdigheder, hyperaktivitet og problemer i relation til andre. Det har en høj dødelighed, med patienter nogle gange dør, før de fylder 10. Lennox-Gastaut syndrom, som også starter i den tidlige barndom, er i forbindelse med toniske anfald, hvor musklerne ukontrollabelt. Det er også forbundet med læring problemer, intellektuelle handicap, og kompromitteret motoriske færdigheder.
“For dem, der bor med intraktabel anfald forårsaget af LGS og Dravet syndrom, Epidiolex repræsenterer en sand medicinsk avancement,” sagde Philip Gattone, formand og CEO af Epilepsi Foundation, i en erklæring. “Klinisk udvikling for disse sjældne og alvorlige betingelser er afgørende, og dagens nyheder bringer håb for disse patienter og deres familier om, at en ny behandlingsmulighed kan have potentiale til at hjælpe med bedre at kontrollere deres anfald.”
Desværre, Epidiolex ikke har ubehagelige bivirkninger, herunder søvnighed, sløvhed, nedsat appetit, diarré, udslæt, søvn problemer, og andre sundhedsmæssige problemer.
“Som det er tilfældet for alle stoffer, at behandling af epilepsi, de mest alvorlige risici omfatter tanker om selvmord, forsøger at begå selvmord, følelser af ophidselse, ny eller forværret depression, aggression og panik angreb,” skriver FDA. “Epidiolex også forårsaget leverskader, generelt milde, men at øge muligheden for sjældne, men mere alvorlige skader. Mere alvorlige leverskader kan forårsage kvalme, opkastning, mavesmerter, træthed, anoreksi, gulsot og/eller mørk urin.”
I overensstemmelse hermed, FDA har fastslået, at Epidiolex skal administreres med en patient Medicin Guide, der beskriver stof forskellige anvendelser og risici. De bivirkninger, der produceres af Epidiolex var ikke dårlige eller hyppige nok til at forhindre, at FDA-godkendelse, og konsekvenserne af bivirkninger kan mindskes gennem en omhyggelig overvågning af symptomer.
Den pall, der har omgivet cannabis i så mange år, er endelig blevet skrællet væk. Denne seneste udvikling er en god nyhed, men det er trist at tænke på, at CBD-baserede lægemidler, og sandsynligvis mange andre medicinske anvendelser af anlægget, blev unødigt forsinket i så lang tid.
[FDA, Greenwich Biosciences]