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Diese Woche markiert einen wichtigen Meilenstein in der Medizin: Am Mittwoch, Food and Drug Administration-panel einstimmig empfohlen, die Zustimmung des ersten CAR-T-Therapie, ein bahnbrechendes neues Krebsmedikament von Novartis, die genetisch Ingenieure ein patient der eigenen weißen Blutzellen zu erkennen und zu greifen die Krebszellen an der Invasion Ihres Körpers.
Die Schlagzeilen waren emphatischen. “Erste Gentherapie—’ein lebendes Medikament” —über die Schwelle der FDA-Zulassung,” die Washington Post eingeläutet. “FDA Panel Backs Novartis’ bahnbrechendes Neues Krebs-Gen-Therapie”, sagte Reuters.
Und dann, in der wahren internet-ära der Mode, kam der Pedanterie:
In einer Welt, in der “ersten” kann bedeuten, clickier Schlagzeilen, mehr Traktion und eventuell auch mehr Forschung Dollar, es ist ein Etikett, was zählt. Es ist klar, dass die Droge—die praktisch unaussprechlichen tisagenlecleucel—ist ein Meilenstein. CAR-T Therapie, die mehrere andere Unternehmen verfolgen auch Medikamente, funktioniert durch die Extraktion und Isolierung eines Patienten T-Zellen, gentechnisch verändert, und dann Infusion Sie zurück in den Körper des Patienten. In einer wichtigen klinischen Studie haben 83% der 52 Patienten, bei denen die Chemotherapie nicht funktioniert erreichten eine komplette oder partielle remission von drei Monaten nach Ihrer CAR-T-infusion. Nach einem Jahr 79 Prozent der Patienten waren noch am Leben.
Es ist weniger klar, was genau von Novartis bahnbrechende Medikament wurde möglicherweise der erste.
Die FDA, die zum einen definiert der menschlichen gen-Therapie, die vage als “Produkte, die Einführung genetischen Materials in einer person DNA zu ersetzen, fehlerhafte oder fehlende genetische material, also die Behandlung einer Krankheit oder abnorme Erkrankung.”
Die Agentur stellt fest, dass bisher noch kein solches Produkt ist zugelassen für den Verkauf in den USA.
Auf Twitter, Wissenschaftler und Journalisten darüber gestritten, ob die definition der Gentherapie bedeutete das gen selbst muss die Behandlung—wenn ja, AUTO-T würde nicht qualifizieren, da es der aufgemotzte weiße Blutzellen, die Behandlung, anstatt die Gene, die Hinzugefügt wurden. Die Bearbeitungen nicht direkt richtig ein Biologischer defekt. Gen-Therapien, dieses camp könnte argumentieren, erfordern eine weitere Bearbeitung, und AUTO-T ist einfach eine Zelltherapie.
Andere argumentierten, dass etwas mit der genetischen Veränderung qualifizierte sich als gen-Therapie, durch die AUTO-T die erste. (Obwohl andere vorgeschlagen, dass unter diese definition, ein weiteres Medikament könnte tatsächlich qualifizieren sich für den Titel.)
In das Ende, alle pedantisch Diskussion vielleicht nicht wichtig, dass viel—vielleicht sind es Punkte, anstatt auf die Verlagerung der Definitionen, um die Wahrnehmung, dass die genetischen Veränderungen sind immer die Lösung für alles.
In der Zwischenzeit das Gremium empfohlen, dass die FDA genehmigt das Medikament für Patienten im Alter von 3 bis 25 mit rezidivierter B-Zell-akute lymphatische Leukämie, die häufigste form von Krebs im Kindesalter in den USA. Die Agentur muss nicht Folgen, dass die Empfehlung, aber es normalerweise tut. Es wird erwartet, dass eine Entscheidung im September. Nach der Zulassung Novartis hat gesagt, es plant einen langsamen roll-out, weil Sie schwerwiegende Nebenwirkungen, die als Folge der Therapie, vor allem macht es nur ein paar Dutzend medizinische Einrichtungen.
Die FDA hat die ausstehende Entscheidung könnte große Auswirkungen auf andere Firmen mit ähnlichen Behandlungen, wie zum Beispiel Kite Pharma und Juno Therapeutics. Und von großer Bedeutung für die Patienten, ob wir, sich auf Aufruf der Gentherapie oder nicht.