NIH
Denne uken markerte en viktig milepæl i medisin: På onsdag, en Food and Drug Administration panelet enstemmig anbefalt godkjenning av den første BILEN-T terapi, en banebrytende ny kreft narkotika fra Novartis at genetisk ingeniører pasientens egne hvite blodlegemer til å gjenkjenne og angripe kreftceller invadere kroppen.
Overskriftene var ettertrykkelig. “Første genterapi—” en sann levende narkotika ” —på cusp av FDA-godkjenning,” Washington Post innledet. “FDA Panel Ryggen Novartis’ Banebrytende Ny Kreft Genterapi,” sa Reuters.
Og så, i sann internett-epoken, moten, kom pedantry:
I en verden hvor det å være “først” kan bety clickier overskrifter, mer trekkraft og til slutt enda mer forskning dollar, det er en etikett som teller. Det er klart at stoffet—den praktisk talt unpronounceable tisagenlecleucel—er et landemerke i prestasjon. BIL-T terapi, som flere andre selskaper er også forfølge legemidler for, fungerer ved å trekke ut og isolere et pasientens T-celler, genetisk endring dem, og deretter tilføre dem tilbake inn i pasientens kropp. I en viktig klinisk studie, 83 prosent av 52 pasienter som kjemoterapi fungerte ikke oppnådd en fullstendig eller delvis ettergivelse av tre måneder etter sin BIL-T infusjon. Etter ett år, 79 prosent av de pasientene som fortsatt var i live.
Det er mindre klart, hva, nøyaktig, Novartis’ banebrytende stoffet kan ha vært den første.
FDA, for eksempel, definerer menneskelig gen terapi vagt som “produkter som fører til genetisk materiale inn i en persons DNA for å erstatte defekte eller manglende genetisk materiale, og dermed behandling av en sykdom eller unormal medisinsk tilstand.”
Direktoratet bemerker at, så langt, ingen slike produkter har blitt godkjent for salg i USA.
På Twitter, forskere og journalister hevdet om at definisjonen av genterapi menes genet i seg selv må være behandling—hvis så, BIL-T ikke ville kvalifisere seg, som det er en souped-up hvite blodceller som er behandling, snarere enn gener som har blitt lagt til dem. De endringer som er gjort ikke direkte riktig en biologisk defekt. Gen-terapi, denne leiren kan argumentere for, krever mer redigering og BIL-T er rett og slett en celle terapi.
Andre hevdet at noe som medfører genetiske forandringer som kvalifisert genterapi, som kan gjøre BILEN-T den første. (Selv om andre har foreslått at under den definisjonen, en annen stoffet kan faktisk kvalifiserer til tittelen.)
I slutten, alle pedantic debatten kan ikke noe for at mye—kanskje det poeng i stedet for å skiftende definisjoner, til oppfatningen om at genetiske endringer er stadig løsningen på alt.
I mellomtiden, panelet anbefalte at FDA godkjenner stoffet for pasienter alderen 3 til 25 med tilbakefall B-celle akutt lymfatisk leukemi, er den vanligste formen av barndommen kreft i OSS. Byrået ikke behøver å følge denne anbefalingen, men det er vanligvis gjør. Det er forventet å ta en beslutning i September. Ved godkjenning, Novartis har sagt det planer om en langsom rulle ut på grunn av alvorlige bivirkninger som følge av behandlingen, hovedsakelig for å gjøre den tilgjengelig for bare et par dusin medisinske virksomheter.
FDA ‘ s avgjørelse kunne ha store implikasjoner for andre bedrifter å utvikle lignende behandlinger, for eksempel Kite Pharma og Juno Therapeutics. Og store implikasjoner for pasienter, enten vi bosette seg på å kalle den genterapi eller ikke.