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Die gen-editing-Technik CRISPR wird oft angepriesen als eine mögliche all-Heilmittel für alles, was uns quält, aus schwerwiegenden genetischen Erkrankungen, die zu Nahrungsmittelknappheit. Aber wenn es um Krankheit geht, ist es wahrscheinlich, dass es den größten Einfluss auf Erkrankungen, verursacht durch Mutationen in einem einzigen gen. Neue Forschung, veröffentlicht in dieser Woche in die Journal of Clinical Investigation ” deutet darauf hin, dass die Huntington-Krankheit kann ein guter Kandidat für eine CRISPR heilen.
Huntington-Krankheit ist eine tödliche, geerbte Störung, die allmählich bewirkt, dass der Abbau von Nervenzellen im Gehirn. Sie wird verursacht durch ein gen kodiert, dass eine toxische protein, das bewirkt, dass Gehirnzellen sterben, mit Symptomen, die in der Regel zeigen sich etwa in der Mitte des Lebens.
In der neuen Studie von Wissenschaftlern an der Emory University, verwendeten die Forscher Mäuse entwickelt, die über die gleichen menschlichen gen, das bewirkt, dass die Huntington. In solchen Mäusen, die motor-Probleme im Zusammenhang mit der Huntington zeigen sich bei etwa 9 Monate alt. Sie dann verwendet CRISPR-Cas9, zu schneiden der Teil des Gens, produziert das giftige protein. Wochen später fanden die Forscher, dass diese Proteine fast völlig verschwunden aus dem Gehirn und den motorischen Fähigkeiten der Mäuse verbessert hatte (obwohl Sie hatte noch einige Motorische Beeinträchtigung). Längerfristige Effekte der Behandlung sind noch nicht klar, obwohl die Forscher denken, dass die genetische Veränderung wird permanent sein.
Ihre Ergebnisse, die Forscher schrieb, vorgeschlagen, eine ständige therapeutische Behandlung für die Huntington -, und möglicherweise auch andere neurodegenerative Erkrankungen zu.
Diese Forschung ist natürlich vorläufig, obwohl andere Wissenschaftler gesagt haben, es ist ermutigend.
Wichtig ist, in Ihrem Papier, die berichteten Wissenschaftler finden keine off-target-Effekte, ein wichtiges Anliegen, die in Zusammenhang mit CRISPR im Menschen. Noch, Sie schreiben, es wird geprüft werden müssen, für die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit, bevor Sie bereit, zu versuchen sich in den Menschen.
Bereits gibt es zwei klinische Studien unter Verwendung von CRISPR in der Menschen mit Füßen in China, und eine US-Studie ist geplant, um zu beginnen, irgendwann im nächsten Jahr. Aber diese Studien sind gerichtet an Krebs. Während Wissenschaftler hatten Erfolg der Behandlung von anderen single-mutation Erkrankungen wie Sichel-Zell-Anämie und Blindheit in den Mäusen, so weit, Studien am Menschen für solche Krankheiten noch nicht begonnen.
[Journal of Clinical Investigation]