Et joint venture mellom Bayer og CRISPR Therapeutics er den siste forsøk på å gjøre CRISPR medikamenter som kan målrette mot og for å endre cellene i kroppen.
Hvorfor Er Det Viktig?
Gen-redigering-teknologi kan hjelpe leger behandle eller kurere en litany av genetiske sykdommer.
Bayer er bare det siste store farmasøytiske selskapet å starte et prosjekt for å slå CRISPR til nye medisiner.
Kan den kraftige gen-redigering verktøy CRISPR bidra til å kurere sykdommer? Stoffet selskapene er racing på å finne ut.
En nylig annonserte $300 millioner joint venture mellom Bayer AG og oppstart CRISPR Therapeutics—for å utvikle nye legemidler for blodsykdommer, blindhet, og medfødte hjerte—og karsykdommer-er bare den siste indikasjon på at den farmasøytiske industrien er ivrig etter å finne og utvikle nye kurer med CRISPR. Men det er altfor tidlig å forstå den fulle potensial for CRISPR-basert therapeutics, og mye av det kortsiktige fokus vil være på å utvikle måter å levere gen-redigering system til spesifikke mål i kroppen.
CRISPR Therapeutics er en av tre høy-profil startups—de andre er Editas Medisin og Intellia Therapeutics—med sikte på å bruke CRISPR til å konstruere nye kurer. Alle tre er å samarbeide med eller har fått investeringer fra større bedøve-gjør selskapene, og forretninger i løpet av det siste året har avdekket bred sykdom områder der drugmakers se muligheter for bruk av det nye verktøyet.
I nærheten sikt, CRISPR er attraktive for bruk i eksperimentelle behandlingsformer, for visse genetiske sykdommer eller kreft, som innebærer å fjerne celler fra kroppen, endre deres DNA, og gjeninnføre dem. Men alle tre selskapene er også innstilt på å utvikle teknologier for å levere CRISPR til cellene i kroppen, uten å måtte fjerne dem—en vesentlig mer komplisert utfordring som møtte ville åpne døren til et mye bredere spekter av potensielle behandlinger.
Ett hovedmål Bayer ‘ s joint venture med CRISPR Therapeutics vil være å utvikle ny levering teknologier som vil være “kritisk” til fremtidige legemidler ment å ramme celler inne i kroppen, sier Rodger Novak, DIREKTØR i CRISPR Therapeutics. Det er ikke en liten utfordring. Å arbeide, bedøve første har til å finne den rette organ eller vev. En gang det er der det må levere nyttelast til høyre celler på en sikker måte.
“Den ultimate trenger” av noen av spillerne prøver å gjøre CRISPR narkotika er for teknologier som kan øke CRISPR er spesifisitet, slik at det redigeringer eneste mål-DNA sekvens, sier Axel Bouchon, leder av Bayer er nylig lansert LifeScience Center, som vil føre joint venture-selskapet. På grunnlag av CRISPR teknologi er et biologisk system, noen bakterier bruke for å fjerne uønsket viral DNA-sekvenser (se “Genom Kirurgi”). En av molekyler som lokaliserer og kutter DNA har utviklet seg til å bli noe uspesifikke så det kan være fleksibel nok til å løse en rekke forskjellige virus, sier Bouchon.
Det er ikke et problem for enkelte programmer som involverer engineering celler utenfor kroppen, eller ex vivo, sier Bouchon. “Hvis du ønsker å gå i vivo du må sørge for at det er svært spesifikke” til målrettet sekvens, sier han, eller stoffet ikke vil være effektiv. Han sier Bayer har patentert teknologi, så vel som i-house kompetanse som trengs for å oppnå at spesifisitet.
Når systemet er spesifikk nok, kan det være flere måter å få det inn i cellene, for eksempel ved bruk av virale vektorer eller nanopartikler. Å levere den til høyre vev kan være så enkelt som lisensiering en sprøyte for å injisere inn i øyeeplet, eller en stent for å levere stoffet til hjertet, sier Bouchon. Men ingen av spillerne prøver å gjøre CRISPR medikamenter har ennå ikke vært i stand til å takle alle tre utfordringer—å levere stoffet til vev, celler, og til syvende og sist til mål sekvens med nødvendig spesifisitet, sier han.
Bayer er en leder i behandling av visse genetiske sykdommer i blodet, inkludert clotting lidelse hemofili, og Bouchon sier den korteste ruten til å utvikle en CRISPR stoffet kan være i behandlingen av en del av de sykdommer som kan behandles ex vivo. Behandling av andre lidelser vil kreve å levere stoff til celler i leveren, men som krever en “enorme steg, sier Bouchon.
Behandling av genetiske øyesykdommer er en annen attraktiv kortsiktige programmet fordi øyet er mindre utsatt for immune reaksjoner, og fordi noen metoder for injeksjon i øyet er vel etablert (se “CRISPR Genet Redigering av å bli Testet på Mennesker innen 2017, Sier Editas”). En CRISPR-basert stoff for medfødte hjertefeil, i mellomtiden, er en “moonshot” idé, sier Bouchon. Levere CRISPR til høyre cellene i hjertet, eller i andre tilsvarende komplekse organsystemer, presenterer utfordringer som sannsynligvis kommer til å ta mer enn et tiår på å løse, forsiktig Novak.
Faktisk, selv om teknologi “vil være revolusjonerende for medisin, sier Novak, “dette er virkelig tidlige dager.”