Afbeelding: AP
De AMERIKAANSE Food and Drug Administration heeft ingestemd met het gebruik van Epidiolex voor de behandeling van twee ernstige vormen van epilepsie, waardoor het de eerste cannabis-based drug te worden gelegaliseerd in de Verenigde Staten. Het is goed nieuws—maar patiënten geen toegang hebben tot het geneesmiddel tot de Drug Enforcement Agency wijzigingen van de bijlage 1 van de aanwijzing van cannabis.
Epidiolex, een oraal geneesmiddel ontwikkeld door GW Research Ltd., nu is goedgekeurd door de FDA voor de behandeling van twee zeldzame, ernstige vormen van epilepsie—Lennox-Gastaut syndroom en Dravet syndroom—patiënten boven de leeftijd van twee jaar. Terug in April, een FDA panel is unaniem aanbevolen dat Epidiolex worden goedgekeurd voor medisch gebruik, zodat dit besluit niet geheel onverwacht. In aanvulling op het eerste cannabis-based drug te worden goedgekeurd in de VS, Epidiolex is nu de eerste door de FDA goedgekeurde geneesmiddel voor de behandeling van Dravet syndroom.
“Deze goedkeuring dient als een herinnering dat het bevorderen van een gezonde ontwikkeling van programma’ s die goed te beoordelen werkzame ingrediënten die in marihuana kan leiden tot belangrijke medische therapieën. En de FDA is toegewijd aan dit soort van zorgvuldig wetenschappelijk onderzoek en ontwikkeling van geneesmiddelen,” zei de FDA Commissaris Scott Gottlieb in een verklaring. “Gecontroleerde klinische studies met het testen van de veiligheid en werkzaamheid van een geneesmiddel, samen met zorgvuldige evaluatie door de FDA’ s goedkeuringsproces voor geneesmiddelen, is de meest geschikte manier om marihuana-afgeleide behandelingen aan patiënten.”
Deze stroop-als geneesmiddel bevat een actief bestanddeel van onkruid genoemd CBD, of cannabidiol. CBD is niet de chemische component in de cannabis die krijgt een persoon een hoge (die onderscheiding gaat naar tetrahydrocannabinol of THC), dus Epidiolex heeft geen psychoactieve eigenschappen. Dat gezegd hebbende, CBD wordt nog steeds beschouwd als een Schema heb ik stof in de Verenigde Staten onder de Controlled Substances Act, omdat het afkomstig is van de marihuana plant. Volgens de DEA, de drugs zijn stoffen of chemicaliën gedefinieerd als “drugs met momenteel geen algemeen aanvaarde medische gebruik en een hoog potentieel voor misbruik,” een classificatie die is voorzien van dergelijke drugs als heroïne, LSD en xtc. Dit betekent dat, ondanks de FDA ‘ s go-ahead, Epidiolex niet beschikbaar voor patiënten tot CBD is verzet door de DEA, die naar verwachting zal plaatsvinden binnen 90 dagen, volgens GW Research Ltd.
CBD is gecrediteerd met een scala van medische voordelen van de behandeling van autisme en angst en depressie en kanker, maar veel van deze claims blijven niet ondersteund door bewijs. Recente gegevens, echter, suggereert het is effectief voor de behandeling van epilepsie, met inbegrip van Dravet syndroom en Lennox-Gastaut syndroom. In het geval van Epidiolex, de effectiviteit van het medicijn werd onderzocht in drie klinische studies waarbij 516 patiënten. Wanneer het wordt ingenomen met andere geneesmiddelen, verminderde de frequentie van de aanvallen in vergelijking met placebo ‘ s.
Dravet syndroom is een zeldzame genetische aandoening die wordt weergegeven bij jonge kinderen, vaak tijdens het eerste jaar van het leven. Het is geassocieerd met koorts-gerelateerde aanvallen, slechte taalontwikkeling en de motorische vaardigheden, hyperactiviteit en problemen met betrekking tot anderen. Het heeft een hoge mortaliteit, met patiënten soms sterven voor de leeftijd van 10. Het Lennox-Gastaut-syndroom, dat ook begint in de vroege jeugd, wordt in verband gebracht met tonische aanvallen, waar de spieren contract ongecontroleerd. Het is ook verbonden met het leren van de problemen, een verstandelijke handicap, en besmette motorische vaardigheden.
“Voor mensen met een hardnekkige aanvallen veroorzaakt door LGS en Dravet syndroom, Epidiolex vertegenwoordigt een ware medische vooruitgang,” zei Philip Gattone, president en CEO van de Stichting Epilepsie, in een verklaring. “Klinische ontwikkeling voor deze zeldzame en ernstige omstandigheden is van essentieel belang, en vandaag het nieuws brengt hoop voor deze patiënten en hun families die een nieuwe behandeling optie kan de potentie hebben om te helpen een betere controle over hun aanvallen.”
Helaas, Epidiolex heeft wel vervelende bijwerkingen, zoals slaperigheid, lusteloosheid, verminderde eetlust, diarree, huiduitslag, slaap problemen, en andere gezondheidsproblemen.
“Zoals geldt voor alle geneesmiddelen voor de behandeling van epilepsie, de meest ernstige risico’ s zijn gedachten over zelfmoord en pogingen tot zelfmoord te plegen, gevoelens van onrust, nieuwe of verergering van depressie, agressie en paniek aanvallen,” schrijft de FDA. “Epidiolex ook veroorzaakt leverbeschadiging, over het algemeen mild, maar het verhogen van de mogelijkheid van zeldzame, maar ernstige verwondingen. Meer ernstige leverbeschadiging kan leiden tot misselijkheid, braken, buikpijn, vermoeidheid, anorexie, geelzucht en/of donkere urine.”
Dienovereenkomstig, de FDA heeft geoordeeld dat Epidiolex moet worden toegediend met een patiënt Medicatie Gids beschrijft de drug van de verschillende toepassingen en risico ‘ s. De side-effecten die door Epidiolex waren niet erg of vaak genoeg om te voorkomen dat de goedkeuring van de FDA, en de gevolgen van de bijwerkingen kan worden verminderd door de zorgvuldige controle van de symptomen.
De pall dat is omgeven cannabis voor zoveel jaar, is eindelijk verwijderd. Deze laatste ontwikkeling is goed nieuws, maar het is triest om te denken dat CBD-gebaseerde geneesmiddelen, en waarschijnlijk vele andere medische toepassingen van de plant, onnodig vertraagd voor zo lang.
[FDA, Greenwich Biosciences]