Betraktas som obotliga degenerativa sjukdomar som kallas amyotrofisk lateral skleros (även känd som Lou Gehrig ‘s sjukdom och Lou Gehrig’ s sjukdom) lyckats att sakta ner genom att redigera gener i laboratoriemöss. För första gången på människor med denna sjukdom bland vilka den berömda vetenskapsmannen Stephen Hawking, verkade liten, men hoppas fortfarande att en dag kommer det att vara ett “magiskt piller” som kan förändra sina liv till det bättre. Eftersom tekniken är CRISPR/Cas9 varje år medicine öppnar nya möjligheter som tidigare tycktes science fiction.
Amyotrofisk lateral skleros blev allmänt kända, inte bara för Hawking, men efter den berömda viral kampanj till stöd för medvetenhet om sjukdomen. Visst du kommer ihåg hur 2014, hela Internet är fyllt av Is Hink Utmaning videos i vilka kändisar som VIN Diesel, Mark Zuckerberg, bill gates och Barack Obama hade välte på hink med isvatten utmanande andra. Alla deltagare var överföras till Fond för forskning om sjukdomen $ 10. I slutet kampanjen hjälpte till att samla in mer än $ 40 miljoner, vilket gör det möjligt att ytterligare forskning denna sjukdom.
Forskare från University of California i Berkeley, som publicerades i tidskriften Science Förskott resultaten av sina experiment på laboratoriet möss med en mutant gen SOD1, som ansvarar för cirka 20% av alla fall av ärftlig amyotrofisk lateral skleros. Redigeras med hjälp av CRISPR/Cas9 gener som levererades till den motoriska nervceller i ryggmärgen hos möss med hjälp AAV virus är nästan helt säker för människor. Proteiner görs nedskärningar i rätt områden i genomet, varefter cellerna var inbäddade i dessa nya utrymmen, fri från de mutationer av gener.
Föremål för gen redigering lab mössen levde i genomsnitt en månad längre än den andra, vilket är ett mycket bra resultat, med tanke på att innehavaren av den muterade genen inte leva längre än 4 månader. Symtom på sjukdomen BASS dessa möss utvecklats betydligt långsammare. Forskarna själva att erkänna att det är, naturligtvis, betyder inte att de hittat en 100% botemedel för sjukdomen. Men tekniken har av genen redigering för första gången så förde dem till seger över sjukdomen.
Redigera de gener som bromsat utvecklingen av amyotrofisk lateral skleros hos möss
Sergey Grå