Afbeelding: AP
Wanneer mensen praten over de gen-technologie voor het bewerken van CRISPR, het is meestal vergezeld van bijvoeglijke naamwoorden als “revolutionair” of “de wereld veranderen.” Om deze reden, is het geen verrassing dat uit een onderzoek vorige maand vragen hoe spel-het veranderen van de technologie is echt veroorzaakte nogal wat opschudding.
Het is bekend dat het gebruik van CRISPR soms kan het ook resulteren in een onbedoeld genomische veranderingen, en de wetenschappers hebben lang gewerkt aan manieren om te fine-tunen. Maar de onderzoekers vonden dat zij, als ze had gebruikt CRISPR om te genezen van blindheid in muizen, het heeft geresulteerd in het niet slechts een paar, maar meer dan een duizend, onbedoelde off-target effecten.
“Deze bevinding waarschuwt dat CRISPR-technologie moet verder worden afgestemd, met name voordat het wordt gebruikt voor menselijke gentherapie,” de onderzoekers schreven. De techniek is reeds gebruikt in twee onderzoeken bij de mens in China, en volgend jaar is het gebouw aan de aftrap in de verenigde staten.
Hun vinding begon een strijd voor CRISPR eer, met sommige onderzoekers spreken uit op vraag van het onderzoek methoden, terwijl anderen doorgesluisd tot stemt ermee in dat CRISPR is nog niet klaar voor de mensen.
De eerste kritiek kwam op de dag na de studie werd gepubliceerd, via een reactie van een onderzoeker op PubMed die betoogde “achteloos fouten” en gebreken in de methodologie cast “ernstige twijfels over de resultaten of de interpretatie,” concluderen dat het was “moeilijk voor te stellen CRISPR-cas9 veroorzaakt zoveel [onbedoelde] homozygoot deleties in twee onafhankelijke muizen.”
Op de sociale media, wetenschappers verheven rode vlaggen over fundamentele fouten, zoals een onjuiste vereenzelviging genen, mislabeling van genetische afwijkingen, en het kleine aantal dieren dat de onderzoekers hadden opgenomen in hun onderzoek.
Wetenschappers van de CRISPR-gerichte bedrijven Intellia Therapeutics en Editas Geneesmiddel verzonden aparte brieven aan het tijdschrift Nature Methods, klokgelui in met hun eigen kritiek.
“Op basis van de beschikbare informatie op de muis studie, de meer plausibele conclusie is dat de genetische verschillen weerspiegelen een normaal niveau van de variatie tussen individuen in een kolonie.
“Wij zijn van mening dat de conclusies uit dit onderzoek zijn onderbouwd door de beschreven experimenten zoals ze zijn ontworpen en uitgevoerd,” de wetenschappers van Editas schreef. “Verder is het onmogelijk om toe te schrijven de waargenomen verschillen in het onderwerp de muizen om de effecten van CRISPR per se. De genetische verschillen te zien in deze vergelijkende analyse waren waarschijnlijk aanwezig voor het bewerken met CRISPR.”
Het onderzoek stuurde de aandelen van deze twee bedrijven en een derde, CRISPR Therapeutics—tumbling. Bijna twee weken later, op die markt waren de prijzen nog niet volledig hersteld. Sommigen gingen zelfs zo ver om te bellen voor een retractie.
Het tijdschrift, noch de bijbehorende auteurs van het artikel, niet reageren op Gizmodo voorafgaand aan de publicatie.
Op zijn blog, UC Davis professor Paul Knoepfler gevraagd verschillende wetenschappers over de studie en kreeg gemengde resultaten. Een geciteerd dezelfde tekortkomingen in de methodologie anderen hebben ons gebracht. Een andere poneerde dat het een goede herinnering om te jagen grondig voor off-target effecten.
“Deze studie geeft een beetje aan de knowledge base, maar het is al uitgelegd in de media,” Knoepfler gesloten. Het was onwaarschijnlijk, schreef hij, dat er zo veel onbedoelde bewerkingen waren die zich in het merendeel van de onderzoeken, maar het is nog gesuggereerd meer studies om te onderzoeken of het probleem noodzakelijk.
Dit brengt ons tot het een ding dat is zeker waar: Ondanks al onze recente vooruitgang, er is nog heel veel dat we niet weten over het CRISPR. Het is inderdaad stellen ons in om nauwkeurige gen bewerkingen gemakkelijker dan ooit tevoren, maar deze mogelijkheid zijn beperkingen van toepassing die kon de wind omhoog het zijn rampzalig als bij de mens, en dus als genetische engineering alles anders. CRISPR is nog steeds een opkomende technologie, en of het echt kan worden gebruikt om ziekten te genezen of het maken van een eenhoorn, er zijn nog een hele hoop dingen die moeten gebeuren eerste.