Efter bara tre år sedan de öppnade sin potential i gen redigering, CRISPR, en ny teknik som har blivit den hetaste och kontroversiella inom genomik. Nu är det mer än vetenskap, och detta är en stor affär. Först upptäcktes i bakterier, CRISPR system (short palindromic repeats, regelbundet avyttras grupper) är ett verktyg för redigering av gener som kan användas för att identifiera och korrekt att skära ut ett mål gen från varje organism RNA-DNA grund, genom aktivitet av enzymet CRISPR-associerat protein 9 eller Cas9. Med hjälp av denna teknik kan du ta bort, reparera eller ändra gener, det är billigt, snabb, pålitlig och — i princip — mer exakta än andra metoder för att förändra gener. Med tanke på de möjliga fördelarna för människors hälsa, livsmedel och industriell bioteknik, är det inte förvånande att CRISPR snabbt in i hall of fame biologer.
Genetiska “gold rush”
Var bara en tidsfråga innan denna teknik kommer att gå utanför den akademiska världen, och i och med 2015 antalet företag som investerat i CRISPR teknik. Först var det farmaceutiska tjockt, Novartis, som tecknat två separata avtal från startups till att redigera gener Intellia Therapeutics och Caribou Biovetenskaper. Jätte planer på att använda CRISPR för teknik immunceller och blodstamceller, och läkemedelsutveckling.
Bara några veckor efter det att tillverkaren Novartis andra läkemedel AstraZeneca har undertecknat fyra behandlar Wellcome Trust Sanger Institute, Innovativa Genomik Initiativ, institut Ford och Withada i Massachusetts och Thermo Fisher Scientific. I tillägg till dem som redan är skapat av CRISPR program, denna teknik kommer att identifiera och validera nya mål i prekliniska modeller för en mängd olika sjukdomar.
Då immunterapi fast Juno Therapeutics skakade hand med att redigera start-up Editas gener och började göra anti-cancer immunceller terapi, Vertex Pharmaceuticals och Crispr Therapeutics, en annan start, har ingått en överenskommelse om ett 2,9 miljarder dollar; Regeneron Pharmaceuticals har ingått ett licensavtal med ERS Genomics Ab, som äger rättigheterna till intellektuell egendom av CRISPR Emmanuel Charpentier, en av grundarna av CRISPR. Inte bara farmaceuter noterades i detta fall, vetenskap företaget DuPont har bildat allianser med Universitetet i Vilnius och Caribou Biovetenskap, med särskilt intresse för förädling av växter och jordbruket.
“Intresset för redigering av gener krafter CRISPR-Cas9 av läkemedelsföretag formligen exploderat det senaste året, sade bill Lundberg, senior scientific officer av Crispr Therapeutics. Jag tillbringade en stor del av sin tid att prata med företag och organisationer som var intresserade av att arbeta med oss.”
Utöver dessa transaktioner var en ökning av investeringar i startup-företag, som syftar till att kommersialisera tekniken CRISPR och relaterade produkter, både för läkemedel och i andra områden. Caribou, som grundades av pioneer av CRISPR Jennifer Dudney, lockade $ 15 miljoner, Crispr Therapeutics som skapats av Charpentier, lockade 89 miljoner kronor från och med April 2014, plus 105 miljoner kronor till följd av transaktionen med Vertex; Editas ingår i den nuvarande patent-hållare Crispr Feng Zhang en, samlat in mer än $ 160 miljoner.
Men detta är bara början, analytiker tror att denna teknik kommer att bli revolutionerande för de berörda företagen. “Det faktum att endast en affär var värderade till 2,6 miljarder dollar, sade om de storlekar som kan uppnås genom teknik”, säger Annette Brandl, senior vetenskaplig redaktör, Thomson Reuters BioWorld.
AstraZeneca är inte bara intresserad av den kommersiella potentialen av CRISPR. Bolaget anser att denna teknik kommer att erbjuda en kraftfull lösning för vetenskaplig forskning och experimentell problem som står i vägen för den farmaceutiska industrin, säger företagets taleskvinna Karen Birmingham. Från och med snabbare identifiering och validering av nya terapeutiska mål, för att skapa en bättre djurmodeller av mänskliga sjukdomar på kortast möjliga tid och att minska antalet felaktiga produkter, CRIPR kommer att kunna minska de miljontals R&D-kostnader och påskynda drug discovery. “Slutligen, genom användning av CRISPR vi hoppas på att öka produktiviteten av farmaceutiska fou-processen.”
På samma sätt, i jordbruks-utrymme CRISPR ser ut att bli lösningen för många producenter som vill ha mer noggrannhet på kort tid, säger Neil Patterson, Vice President R&D på DuPont Pioneer. För närvarande, den period av utveckling av jordbruks-produkter varierar från 10 till 20 år, vilket gör det svårare att ge en förutsägelse och ställer vissa begränsningar på reaktionen. Genom redigering av Crispr-Cas9 gör det möjligt för oss att snabbt svara på de behov av jordbrukare och kommer att stärka vår förmåga att växa hög kvalitet grödor med samma eller mindre resurser.”
Patent strid
Mot bakgrund av turbulensen på de kommersiella och vetenskapliga gemenskapen utbröt CRISPR patent kampen om CRISPR, delvis kastar en skugga på den kommersiella potentialen i tekniken. I 2012, Doudna och Charpentier lämnat in en patentansökan efter det gemensamma arbetet på CRISPR, och sju månader senare följdes av en separat ansökan om patent från Zhang. Trots att Zhang var den andra, han fick patent på grundval av den utlovade datumet för uppfinningen. Nu är de stämmer, att försöka avgöra vem som uppfann tekniken.
Det är oklart vad det innebär, säger Mari Serebrov, redaktör, Thomson Reuters BioWorld. “Om domstolen är övertygad om att denna teknik inte är patenterad, kan det coola investeringar. Å andra sidan, om patentet ska ha en grupp, kommer detta att leda till att ett monopol och kommer att göra licens dyrare eller kommer att vara att hindra forskning inom detta område”. Kommer att invagga tills processen är klar.
Enligt material av Scientific American