En forsker forbereder DNA samplesPhoto: USFWS Nordøst (Flickr)
Forskere og biotechnologists har varslet CRISPR-Cas9 genet redigering system som revolusjonerende måte å redigere DNA, som saks og en limstift for genome. Men en ny studie fant noen potensielt skadelige utilsiktede virkninger.
Dette er ikke første gang et papir har funnet feil i CRISPR evner, selv om en tidligere artikkel om saken har blitt trukket tilbake. Men mange føler denne nye forskningen er verdt å ta på alvor, og at CRISPR kan forårsake store, uventede slettinger til en cellens genom.
“Vi spekulere i at gjeldende vurderinger kan ha gått glipp av en stor andel av de potensielle genotypes generert av på-målet Cas9 skjæring og reparasjon, noe som kan ha potensielle patogene konsekvensene følgende somatiske redigering av store grupper av mitotically aktive celler,” forfatterne av studien fra Wellcome Sanger Institute i Storbritannia skrive i avisen publisert denne uken i Nature Bioteknologi. I utgangspunktet, tidligere forskning kan ha gått glipp av masse CRISPR er potensielt skadelige konsekvenser.
CRISPR-Cas9 er et gen-redigering system utviklet denne siste tiår fra en bakteriell self-defense system. Det gir en måte å nøyaktig skåret et mål strand av DNA for å slette eller erstatte base-par, par Som, Cs, Ts, og Gs som utgjør den genetiske koden. Det er blitt populært i forskning, og det er allerede kliniske forsøk for å studere bruken av CRISPR-Cas9 redigert celler som behandling for sykdom.
Den nye forskningen viser noen ulemper til systemet, og foreslår at det ikke har blitt studert nok i celler som kan fikse sitt eget DNA. Forskerne prøvd å fjerne et gen i mannlige musen embryonale stamceller, og i mange tilfeller, store biter av DNA, kanskje tusenvis av base par lange, gikk glipp av.
Forskerne peker på at slike skader kan være umulig å oppdage av noen ofte brukte metoder for å forsterke og DNA-sekvens. På toppen av det, når du bruker milliarder av redigert celler i en terapi, det er mulig at noen resulterende celler vil ha skadelig, selv kreftfremkallende egenskaper. Skaden kan være ille nok slik at når du bruker CRISPR-redigert celler i terapi, “omfattende genomisk analyse er berettiget til å identifisere celler med normal genomer før pasienten, administrasjon,” i henhold til papiret.
Syntetiske biologer ikke involvert i studien mente det var viktig. “Jeg trodde det var en streng proof-of-concept study,” Ravi Sheth, graduate student i syntetisk biologi ved Columbia fortalte Gizmodo. Han sa studie viste at nyere sekvensering strategier som ser på lengre tråder bør brukes for å finne ut hvor CRISPR kunne ha gått galt, og at forskere trenger å jobbe med strategier for å stoppe celle fra å prøve å fikse DNA på sin egen.
Gizmodo også nådd ut til biotechnologist George Church, som pekte oss i retning av en STAT Nyheter artikkel der han sa, i hovedsak, at han ikke var overrasket, og at han og hans lab arbeider på måter å redigere DNA-uten å bryte begge tilnærmingene til dobbel helix. Kirken sammenlignet denne til å genet hærverk mot genet redigering—å bryte begge tilnærmingene er mer sannsynlig å forårsake disse feilene.
Den nye studien forårsaket tre CRISPR selskaper å miste en kombinert $300 millioner i 20 minutter etter at papiret utgivelse, STAT Nyheter rapportert. Spokespeople for disse selskapene ga varierende svar, noen sier at de ikke hadde sett disse virkningene i sine egne tester eller i andre gen-redigering metoder, eller at studien ikke spesielt innvirkning på deres arbeid.
En ny teknologi vil nødvendigvis har noen negative bivirkninger, og det er bedre å regne dem ut nå, før du prøver å genet redigere levende mennesker.
[Arten Bioteknologi via STAT]