En video viser injektion af gen-redigering af kemikalier ind i et menneskeligt æg i nærheden af tidspunktet for befrugtning. Den teknik, der er designet til at korrigere en genetisk lidelse, fra faderen.
Det første kendte forsøg på at skabe genetisk modificerede menneskelige embryoner i de Forenede Stater har været udført af et team af forskere i Portland, Oregon, Technology Review har lært.
Den indsats, der blev ledet af Shoukhrat Mitalipov af Oregon Health og Science University, der er involveret ændre DNA af et stort antal en-celle embryoner med gen-redigering, teknik CRISPR, efter at folk er bekendt med de videnskabelige resultater.
Indtil nu, Amerikanske forskere har set med en blanding af ærefrygt, misundelse, og nogle alarm, som forskere andre steder var de første til at udforske den kontroversielle praksis. Til dato har tre tidligere rapporter om redigering af menneskelige embryoner, der alle blev offentliggjort af forskere i Kina.
Nu Mitalipov menes at have brudt nye veje, både i antallet af embryoner, der eksperimenteret på, og ved at demonstrere, at det er muligt at sikkert og effektivt korrekte defekte gener, der forårsager arvelige sygdomme.
Selv om ingen af de embryoner, der fik lov til at udvikle sig til mere end et par dage—og der var aldrig nogen intention om at implantere dem ind i en livmoder—de eksperimenter, der er en milepæl på, hvad der kan vise sig at være en uundgåelig rejse mod fødslen af de første genetisk modificerede mennesker.
I at ændre DNA-kode af menneskelige embryoner, målet for forskerne er at vise, at de kan fjerne eller rette gener, der forårsager arvelig sygdom, som blodet betingelse beta-thalassemia. Processen kaldes “germline engineering”, fordi nogen form for genetisk modificerede barn ville passere de ændringer, videre til efterfølgende generationer via deres egen kønsceller—æg-og sædcellen.
Nogle kritikere siger, germline eksperimenter kunne åbne sluserne for en fagre nye verden af “designer babies” manipuleret med genetiske forbedringer—en udsigt, bittert modsætter af en række religiøse organisationer, civilsamfundsgrupper, og biotech virksomheder.
De AMERIKANSKE efterretningstjenester sidste år kaldte CRISPR en potentiel “weapon of mass destruction”.
Shoukhrat Mitalipov er den første USA-baserede videnskabsmand kendt for at have redigeret DNA af menneskelige embryoner.
OHSU/Kristyna-Wentz-Graff
Nås via Skype, Mitalipov afvist at kommentere på de resultater, som han sagde, er indtil offentliggørelsen. Men andre forskere bekræftet redigering af embryoner ved hjælp af CRISPR. “Så vidt jeg ved, at dette vil være den første undersøgelse, rapporteret i USA,” siger Wu Jun, en samarbejdspartner på Salk Institute i La Jolla, Californien,, der spillede en rolle i projektet.
Bedre teknik
Den tidligere Kinesiske publikationer, selv om begrænset i omfang, fandt CRISPR forårsaget redigering fejl, og at den ønskede DNA-ændringer, der blev taget op, ikke ved at alle cellerne i et foster, kun nogle. Denne retning kaldes mutationsrate, udlånt vægt på argumenter, der germline redigering ville være en usikker måde at skabe en person.
Men Mitalipov og hans kolleger er sagt, har på overbevisende måde vist, at det er muligt at undgå både mutationsrate og “off-target effekter”, som CRISPR fejl er kendt.
En person bekendt med den forskning, der siger, at “mange titusinder” af menneskelige embryoner i IVF-blev skabt for eksperiment ved hjælp af doneret sæd af mænd bærer arvelig sygdom mutationer. Embryoner, der på dette trin er små klumper af celler, der er usynlige for det blotte øje. Technology Review kunne ikke afgøre, hvilken sygdom, gener, der var blevet udvalgt til redigering.
“Det er et bevis for princippet om, at det kan fungere. De væsentligt reduceret mosaicism. Jeg tror ikke, at det er starten af kliniske forsøg endnu, men det tager det længere end nogen før,” sagde en forsker bekendt med projektet.
Mitalipov gruppe ser ud til at have overvundet tidligere vanskeligheder ved at “få i begyndelsen” og intravenøs CRISPR i æg på samme tid, de blev befrugtet med sædceller.
At konceptet svarer til en testet i mus ved at Tony Perry Badekar Universitet. Perry held redigeret musen gene for pels farve, ændre pels af afkommet fra de forventede brun til hvid.
Noget profetisk, Perry ‘ s papir om den forskning, der offentliggøres i slutningen af 2014, sagde: “Denne eller lignende metoder kan man i dag sætte menneskelige genom-målretning eller-redigering under den meget tidlige udvikling.”
Genetisk forbedring
Født i Kasakhstan, når det var en del af det tidligere Sovjetunionen, Mitalipov i årevis har skubbet videnskabelige grænser. I 2007, hvor han afslørede verdens første klonede aber. Derefter, i 2013, er han skabt af menneskelige embryoner gennem kloning, som en måde at skabe patient-specifikke stamceller.
Hans hold er flytte ind i foster redigering falder sammen med en rapport fra det AMERIKANSKE National Academy of Sciences i februar, der var almindeligt opfattet som et grønt lys for lab forskning på germline ændring.
Den rapport, der også tilbydes kvalificeret støtte til brug af CRISPR til at lave gen-redigeret babyer, men kun hvis det blev indsat for afskaffelse af alvorlige sygdomme.
Det rådgivende udvalg trak en rød linje på genetiske forbedringer—gerne højere intelligens. “Genom-redigering til at forbedre egenskaber eller evner ud over det sædvanlige sundhed giver anledning til bekymring om, om de fordele, der kan opveje de risici, der er, og om retfærdighed, hvis der kun er tilgængelige for nogle mennesker,” sagde Alta Charo, co-formand for NAS ‘ s undersøgelse udvalg og professor i jura og bioetik ved University of Wisconsin–Madison.
I USA, vil enhver indsats for at vende en redigeret IVF embryon, et barn har været blokeret af Kongressen, som tilføjede sprog til Department of Health og Human Services finansiering lovforslag, der forbyder det fra godkendelse af kliniske forsøg af begrebet.
På trods af de nævnte barrierer, oprettelsen af et gen-redigeret person, kan være forsøg på ethvert tidspunkt, herunder ved IVF-klinikker, der opererer faciliteter i lande, hvor der ikke er sådanne lovmæssige begrænsninger.
Steve Connor er en freelance journalist, der er baseret i STORBRITANNIEN