Den første genterapi til at tilbyde en ud-og-ud helbredelse for en sygdom, der er til salg af ejeren.
I en indtjening erklæring, der er udgivet i dag, GlaxoSmithKline oplyses, at det søger at sell-off sine Sjældne Sygdom Enhed, som har lavet historie sidste år ved at vinde godkendelse i Europa for Strimvelis, et gen-terapi til behandling af immundefekt.
Behandlingen var bare den anden genterapi til behandling af en arvelig sygdom, til nogensinde at nå frem til markedet, og den første, der klart og helt helbrede patienter.
GSK ‘ s beslutning om at losse Strimvelis, samt to andre eksperimentel genterapi, der endnu ikke er blevet godkendt, højdepunkter, hvor udfordrende det har været at markedet komplekse, ultra-dyrt genetiske behandlinger designet til at hjælpe små grupper af patienter.
“Mens vi har været stærkt investeret i dette område, mener vi, at der er en anden, der bedst kan sikre tilgængeligheden af disse lægemidler til patienter,” GSK talsmand Mary Anne Rhyne sagde i en erklæring.
Strimvelis er et gen, fix, der indebærer at ændre barnets knoglemarv med en korrigerende gen. Immun lidelse, der er nævnt som ADA-SCID, er til stede ved fødslen, og gør børn, der er modtagelige for alvorlige infektioner.
Behandlingen blev kendt ikke blot for sin pris af $665,000, hvilket gør det til blandt verdens mest kostbare lægemidler, men fordi GSK enige om, at en penge-tilbage-garanti, hvis patienterne ikke var helbredt, en første for genterapi.
Selvom GSK aldrig troede, at stoffet ville være en blockbuster, viste det sig at komme til kort, selv med beskedne kommercielle forventninger. I Maj, og næsten et år efter godkendelsen, GSK havde solgt til behandling én gang. GSK sagde, at en anden patient havde været behandlet siden da.
En faktor, der begrænser GSK ‘ s salg er, at nogle forældre, i stedet for at søge ud af sit stof, har valgt at indskrive deres børn kliniske forsøg af nyere genterapi, som bliver leveret gratis som en del af kliniske forsøg (se “10 Banebrydende Teknologier: genterapi 2.0”). Den eneste anden, der er godkendt genterapi, Glybera, blev trukket tilbage fra markedet i April efter salget skuffede over kaffefaciliteter, UniQure.
“Det var en første generation af produkter,” Alex Pasteur, en investor med F-Prime Partnere og interim CEO for Orchard Therapeutics, som er sponsor for de nyere undersøgelser, siger Strimvellis. “Så jeg tror ikke, det er et negativt budskab, for det felt eller denne medicinske modalitet på alle.”
Pasteur siger også indtægter for en sjælden sygdom genterapi kan kun tilføje op til $100 mio. Fordi GSK bringer i $36 milliarder om året, Pasteur er ikke overrasket over, virksomheden er på udkig andre steder for indtægter. “Disse er de bumser på ryggen af en hval,” siger han. “Men de aktiver, der kunne være meget interessant for en anden.”
Beslutningen om at sælge ud af sine sjældne sygdom program, påvirker også andre gen-behandlinger GSK havde i udvikling, herunder en for en frygtelig barndom lidelse kaldet metachromatic leukosdystrophy.