I en første for præcision medicin, en cancer stof, der har opnået regulatorisk godkendelse baseret på genetisk karakteristik af tumorer, snarere end deres placering i kroppen.
Tirsdag, den AMERIKANSKE Food and Drug Administration sagde, at det havde godkendt Keytruda, en immunterapi til patienter, der har genetiske fejl i såkaldte “mismatch repair” gener.
Mutationer i disse gener betyde, at deres celler ikke fuldt ud reparere fejl i DNA ‘ et. Der kan udløse kræft, men det gør også, at deres tumorer særligt modtagelige over for lægemidler, som Keytruda, der markedsføres af Merck.
I en erklæring, Richard Pazdur, fungerende direktør for Kontoret for Hæmatologi og Onkologi Produkter i FDA ‘ s Center for Drug Evaluation and Research, kaldet godkendelse “er et vigtigt første til kræft samfund.”
Hvor meget vil præcision medicin ændre behandlingen af kræft?
Del dine tanker.
Præcision medicin er tanken, at medicinske behandlinger bør være tilpasset til en persons genetiske makeup, eller andre oplysninger om dem. Men indtil nu, kræft behandlinger er alle blevet godkendt til behandling af kræft baseret på, hvor det ligger, som i brystkræft eller lungekræft.
Keytruda er den første, der kan gives til enhver, der huser en af to relativt sjældne genetiske abnormiteter, og lider af en solid tumor, såsom pancreas-eller lungekræft. Olivier Lesueur, managing partner i Bionest Partners, et konsulentfirma, kræver det godkendelse af et “gennembrud i den måde, vi ser og definerer kræft.”
Keytruda virker ved at frigøre kroppens immunsystem til at angribe tumorer, og blev første gang godkendt til behandling af fremskreden kræft i 2014. Disse stoffer, kaldet checkpoint-hæmmere, har haft bemærkelsesværdig succes, herunder at redde livet for den tidligere AMERIKANSKE Præsident Jimmy Carter. Ulempen ved immunterapi er, at ikke alle patienter synes at drage fordel, af grunde, som fortsat er usikker.
Abonnere på Download
Hvad der er vigtigt inden for teknologi og innovation, der leveres til dig hver dag.
Tilmeld
Tak — tjek venligst din e-mail for at bekræfte dit abonnement.
Forkert e-mail-format
Administrer dine indstillinger for nyhedsbrev
Med den nye godkendelse, antallet af patienter, der forventes at drage fordel kunne vokse betydeligt. Omkring 4 procent af alle avancerede kræftformer—op til 30.000 patienter årligt i USA—harbor den genetiske abnormiteter, der Keytruda kan behandle, siger Dung Le, onkolog på Johns Hopkins Bloomberg-Kimmel Institut for Immunterapi.
“Dette stof kommer til at nå patienter, vi ikke ville have tilbudt behandling til før,” siger Le.
Den nye godkendelse gælder kun for patienter, for hvem de traditionelle behandling, som kemoterapi, har allerede svigtet. Men genetiske tests til at identificere patienter med mismatch repair gener, der er almindeligt tilgængelige og koster $300 til $600, siger Le. Keytruda sig selv koster omkring $150.000 på et år.
Merck har vundet en såkaldt “accelereret” godkendelse baseret på en klinisk undersøgelse med kun 149 patienter med 15 forskellige typer af kræft ved Johns Hopkins og fire andre hospitaler. I den retssag, omkring 40 procent af patienterne oplevede hel eller delvis indskrænkning af deres tumorer.
En af de patienter, der er Adrienne Skinner, 60, Larchmont, New York, som gennemgik en operation og et år med kemoterapi, efter at være blevet diagnosticeret i 2013 med avanceret ampullary kræft, en sjælden og dødelig mave-tarm kræft.
I April 2014, Skinner tiltrådte Keytruda undersøgelse. Hun var en kandidat, fordi hun var født med Lynch-syndrom, en arvelig tilstand, hvor hendes DNA-repair gener fungerer ikke korrekt. Efter blot et par måneder på det stof, en kirurg undersøgte hende og fortalte, Skinner hendes tumor var forsvundet.
Skinner fortsat på stof, til en anden to år, og siger, at hun nu føler sig som sit normale selv igen. Hun arbejder fuld tid, går til gymnastik de fleste dage, spiller tennis, og gør yoga. Hvis ikke det var for det stof, hun siger, “jeg ville være død nu.”