De verandering van de etikettering zal beperken hoeveel van de 5 miljoen Amerikanen met de ziekte van Alzheimer toegang hebben tot het controversiële medicijn.
De Food and Drug Administration wijzigt de recente en controversiële goedkeuring van een nieuw medicijn voor de ziekte van Alzheimer. Het bureau beveelt nu aan dat het medicijn, Aduhelm genaamd en ontwikkeld door Biogen, alleen wordt gegeven aan mensen in de vroegste stadia van de uiteindelijk fatale neurodegeneratieve aandoening. De beslissing zal grote invloed hebben op de verzekeringsdekking van de behandeling, die naar verwachting $ 56.000 per jaar zal kosten.
De verhuizing komt amper een maand nadat de instantie het medicijn voor het eerst heeft goedgekeurd tegen de aanbevelingen van een extern panel dat het bewijs van de klinische proef heeft beoordeeld. Sindsdien hebben onderzoekers en wetgevers de FDA bekritiseerd, waarbij sommigen de goedkeuring de slechtste beslissing in zijn soort in de recente geschiedenis noemden.
Critici hebben onder andere gewezen op de flauwe gegevens die de voordelen van Aduhelm ondersteunen, waarbij slechts één onderzoek statistisch significant bewijs vond van langzamere cognitieve achteruitgang bij patiënten, en alleen bij degenen die de hoogste dosis namen (in het tweede onderzoek werd geen algehele langzamere afname, maar mogelijk een niet-significant effect bij patiënten met een hoge dosis).
Een andere belangrijke kritiek op de FDA-goedkeuring betrof de geschiktheid van het medicijn. Ondanks dat het alleen werd getest voor mensen met milde cognitieve stoornissen of vroege verdenking op Alzheimer, gaf de FDA oorspronkelijk aan dat het voor elke patiënt zou worden aanbevolen, ongeacht hoe ver hun ziekte was. De taal voedde de zorgen dat een breed gebruik van het mogelijk ineffectieve medicijn openbare betalers zoals Medicare zou overweldigen, dat gezondheidsdekking biedt aan de meerderheid van de naar schatting 5 miljoen Amerikanen die momenteel met de ziekte van Alzheimer leven. Nu trekt de FDA haar algemene goedkeuring terug.
“Sinds het agentschap Aduhelm heeft goedgekeurd, hebben voorschrijvers en andere belanghebbenden hun verwarring geuit over de beoogde populatie voor behandeling”, vertelde FDA-woordvoerder Michael Felberbaum aan de New York Times.
G/O Media krijgt mogelijk een commissie
Apple MacBook Air (2020, 256 GB) – gerenoveerd$800 bij Woot
In het nu bijgewerkte etiket over het voorschrijven van het medicijn, beveelt de FDA aan dat Aduhelm “wordt gestart bij patiënten met milde cognitieve stoornissen of milde dementiestadium van de ziekte, de populatie waarin de behandeling werd gestart in klinische onderzoeken.” Volgens de NYT zocht de FDA naar de verandering, waarbij Biogen ermee instemde herziene taal in te dienen. Eerder beweerde het bedrijf dat het het medicijn alleen op de markt zou brengen voor patiënten met vroege Alzheimer.
Artsen mogen off-label medicijnen voorschrijven, wat betekent dat patiënten met een meer gevorderde ziekte van Alzheimer nog steeds toegang kunnen krijgen tot Aduhelm. Maar de nieuwe etikettering zal vrijwel zeker op grote schaal worden toegepast door verzekeringsmaatschappijen en betalers zoals Medicare bij het bepalen van de dekking voor Aduhelm.
Deze beslissing zal de controverse over de goedkeuring van het medicijn, waarvan sommige wetenschappers vrezen dat het onderzoek naar andere, mogelijk effectievere behandelingen zal ontmoedigen. Meer recentelijk heeft STAT News gerapporteerd over een langdurige samenwerking tussen bepaalde FDA-functionarissen en Biogen voor en tijdens het goedkeuringsproces, inclusief discussies om het medicijn via een minder rigoureus traject voor goedkeuring in te dienen. Als reactie daarop hebben wetgevers zoals Rep. Katie Porter (D-CA) opgeroepen tot een formeel onderzoek naar de FDA door het Office of the Inspector General, een waakhond van de overheid.
Ed CaraPostsEmailTwitter
Geboren en getogen in NYC, behandelt Ed voor Gizmodo volksgezondheid, ziektes en rare dierwetenschappen. Hij heeft eerder gerapporteerd voor de Atlantic, Vice, Pacific Standard en Undark Magazine.