La FDA fa marcia indietro sull'approvazione di Aduhelm, ora dice che solo i primi pazienti di Alzheimer dovrebbero ottenerlo

La Food and Drug Administration sta modificando la sua recente e controversa approvazione di un nuovo farmaco per l'Alzheimer. L'agenzia sta ora raccomandando che il farmaco, chiamato Aduhelm e sviluppato da Biogen, venga somministrato solo a persone nelle prime fasi della condizione neurodegenerativa alla fine fatale. La decisione influenzerà notevolmente la copertura assicurativa del trattamento, che dovrebbe costare $ 56.000 all'anno.

La mossa arriva appena un mese dopo che l'agenzia ha approvato per la prima volta il farmaco contro le raccomandazioni di un gruppo esterno che ha riesaminato le prove della sperimentazione clinica. Da allora, ricercatori e legislatori hanno criticato la FDA, con alcuni che hanno definito l'approvazione la peggiore decisione del suo genere presa nella storia recente.

Tra le altre cose, i critici hanno indicato i dati poco brillanti a sostegno dei benefici di Aduhelm, con un solo studio che ha trovato prove statisticamente significative di un declino cognitivo più lento nei pazienti e solo in coloro che hanno preso la dose più alta (il secondo studio non ha trovato un complessivamente più lento declino ma forse qualche effetto non significativo nei pazienti ad alto dosaggio).

Un'altra importante critica all'approvazione della FDA riguardava l'ammissibilità del farmaco. Nonostante sia stato testato solo per persone con lieve decadimento cognitivo o sospetto di Alzheimer precoce, la FDA originariamente indicava che sarebbe stato raccomandato per qualsiasi paziente, indipendentemente da quanto fosse avanzata la loro malattia. Il linguaggio ha alimentato le preoccupazioni che l'ampio uso del farmaco, forse inefficace, possa sopraffare i contribuenti pubblici come Medicare, che fornisce copertura sanitaria alla maggior parte dei 5 milioni di americani stimati che attualmente convivono con l'Alzheimer. Ora, la FDA sta ritirando la sua approvazione generale.

“Da quando l'agenzia ha approvato Aduhelm, i prescrittori e le altre parti interessate hanno espresso confusione riguardo alla popolazione prevista per il trattamento”, ha dichiarato al New York Times il portavoce della FDA Michael Felberbaum.

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Nella sua etichetta ora aggiornata sulla prescrizione del farmaco, la FDA raccomanda che Aduhelm sia “iniziato nei pazienti con lieve deterioramento cognitivo o lieve demenza della malattia, la popolazione in cui il trattamento è stato avviato negli studi clinici”. Secondo il NYT, la FDA ha cercato il cambiamento, con Biogen che ha accettato di presentare una lingua rivista. In precedenza, l'azienda aveva affermato che avrebbe commercializzato il farmaco solo a pazienti con Alzheimer precoce.

I medici possono prescrivere farmaci off-label, il che significa che i pazienti con malattia di Alzheimer più avanzata possono ancora avere accesso ad Aduhelm. Ma è quasi certo che la nuova etichettatura sarà ampiamente adottata da compagnie assicurative e pagatori come Medicare nel determinare la copertura per Aduhelm.

Questa decisione non risolverà la controversia l'approvazione del farmaco, che alcuni scienziati temono scoraggerà la ricerca su altri trattamenti potenzialmente più efficaci. Più di recente, STAT News ha riferito di una collaborazione di lunga data tra alcuni funzionari della FDA e Biogen prima e durante il processo di approvazione, che includeva discussioni per presentare il farmaco attraverso un percorso meno rigoroso per l'approvazione. In risposta, legislatori come la rappresentante Katie Porter (D-CA) hanno chiesto un'indagine formale sulla FDA da parte dell'Office of the Inspector General, un'agenzia di vigilanza del governo.

Ed CaraPostsEmailTwitter

Nato e cresciuto a New York, Ed si occupa di salute pubblica, malattie e bizzarre scienze animali per Gizmodo. In precedenza ha scritto per Atlantic, Vice, Pacific Standard e Undark Magazine.