“Patienter skal have tillid til, at deres behandlingsplaner er baseret på videnskab, ikke hyggelige forhold mellem Big Pharma og FDA-embedsmænd,” sagde Porter.
En sygeplejerske holder i hænderne på en person, der lider af Alzheimers sygdom den 21. september 2009 på Les Fontaines aldershjem i Lutterbach, Frankrig Foto: Sebastien Bozon/AFP (Getty Images)
Lovgivere stiller spørgsmål om den proces, der førte Food and Drug Administration til at godkende et kontroversielt lægemiddel mod Alzheimers sygdom. Den seneste er husrepræsentant Katie Porter (D-CA), der udgav et åbent brev sent på tirsdag, hvor han opfordrede generaldirektøren for sundhed og menneskelige tjenester til at undersøge forholdet mellem FDA og lægemiddelproducenterne, Biogen.
I begyndelsen af juni godkendte FDA Biogens antistofbaserede behandling aducanumab mod Alzheimers. Nu markedsført som Aduhelm, gives lægemidlet via infusion en gang om måneden og er den første behandling nogensinde beregnet til at bremse udviklingen af den uhelbredelige, i sidste ende fatale neurologiske tilstand, snarere end blot at behandle dens overfladesymptomer. Mens de blev hyldet af nogle Alzheimers patientgrupper og organisationer, udtrykte mange forskere bekymring over den faktiske effektivitet af Aduhelm længe før godkendelsen – bekymringer, der kun er blevet højere siden.
“Patienter skal have tillid til, at deres behandlingsplaner er baseret på videnskab, ikke hyggelige forhold mellem Big Pharma og FDA-embedsmænd,” sagde Porter i et tweet, der annoncerede sit brev.
I november 2020 samlede FDA et ekspertpanel for at gennemgå de kliniske forsøgsbeviser for Adhulem, et skridt, der ofte tages, før de vejer ind i sig selv. Eksperterne var enstemmige i ikke at anbefale stoffet til godkendelse (en ekspert stemte usikker, mens de andre 10 stemte nej). På det tidspunkt så det ud til at fordømme lægemidlets chancer, da FDA sjældent er uenig i en rådgivende komités dom.
For at retfærdiggøre deres beslutning brugte agenturet imidlertid et slags smuthul. De gav Aduhelm en hurtig godkendelse, en betegnelse beregnet til behandling af en alvorlig eller livstruende sygdom, der forventes at være bedre end eksisterende muligheder. Det er vigtigt, at den fremskyndede godkendelse tillod FDA at bruge et “surrogatendepunkt” som bevis for, at stoffet faktisk fungerer som hævdet – i dette tilfælde reduktion af amyloidplaque, aflejringer af beta-amyloid, der opbygges i hjernen og tænkes af mange forskere spiller en central rolle i at forårsage Alzheimers sygdom.
G/O Media kan få en kommission 
Apple AirPods Max $ 489 hos Amazon
I kliniske forsøg syntes Aduhelm at reducere amyloid hos patienter. Men begge Biogens fase III-forsøg blev afsluttet tidligt i 2019 efter instruktion fra et uafhængigt overvågningskort, som fastslog, at lægemidlet ikke mærkbart forbedrede patienters kognitive funktion. Eksterne eksperter er siden uenige i Biogens senere fortolkninger af de data, der antydede, at Aduhelm kunne arbejde i højere doser. Virksomheden har nu mandat til at gennemføre et nyt klinisk forsøg for at bekræfte lægemidlets fordele, men det er en proces, der kan tage op til ni år, samtidig med at den sælger stoffet til anslået $ 56.000 om året.
Kort efter FDA's godkendelse trak tre af de rådgivende medlemmer, der blev rekrutteret af FDA, til at gennemgå potentielle nye neurologiske lægemidler, fratrådte deres stillinger, herunder to involverede i gennemgangen af Aduhelm. Et af disse medlemmer, Joel Perlmutter, advarede på mødet i november om, at godkendelse af et Alzheimers-lægemiddel uden stærke beviser kunne sætte tilbage i bestræbelserne på at godkende et virkelig lovende lægemiddel “i mere end et par år i mange år.” I sit fratrædelsesbrev kaldte et andet medlem, Aaron Kesselhelm, Aduhelm-godkendelsen ”sandsynligvis den dårligste beslutning om lægemiddelgodkendelse i nyere amerikansk historie.”
Porter's brev bringer disse punkter op samt nyere rapportering fra STAT News om det lange samarbejde mellem medlemmer af FDA og Biogen inden Aduhelms godkendelse. Ifølge STAT News påbegyndte virksomheden en dedikeret mission (kaldet Project Onyx) for at bejle Billy Dunn, leder af FDAs kontor for neurovidenskab, efter sin beslutning om at ansøge om godkendelse. I midten af 2019 mødte Dunn's kontor angiveligt Biogen for at rådgive, at de gik på en hurtig godkendelse, og begge sider fortsatte med at arbejde sammen om at indsamle og analysere de data, der blev brugt til den formelle ansøgning. Måske fordømmende har FDA offentligt hævdet, at det kun overvejede en fremskyndet godkendelse af Aduhelm i år, og det fortalte ikke sine rådgivende medlemmer om den mulige skifte til denne vej.
“Det ser meget tydeligt ud, at Biogen havde en indre rute til FDA-embedsmænd og havde unødig indflydelse på deres beslutningstagning og de beviser, der blev præsenteret i forskellige sammenhænge,” sagde Porter i sit brev.
Porter har sluttet sig til andre, herunder tidligere sundhedssekretær Donna Shalala og forbrugernes advokatgrupper som Public Citizen, i at opfordre HHS 'kontor til inspektørgeneral til at undersøge godkendelsen. Brevet følger også en meddelelse i slutningen af juni af repræsentanter fra Parlamentet, Frank Pallone, Jr. (D-NJ), formand for Udvalget om Energi og Handel, og Carolyn B. Maloney (D-NY), formand for Udvalget om Tilsyn og Reform, at deres respektive udvalg skulle holde deres egen fælles undersøgelse af Aduhelms godkendelse og prisfastsættelse.
Der er stadig mange spørgsmål omkring Aduhelm, herunder om dets høje omkostninger vil overvælde kassen til det føderale Medicare-program, der dækker størstedelen af Alzheimers patienter, og om lægemidler designet til at tackle amyloid forbliver levedygtige behandlinger for Alzheimers i første omgang. Langt fra at bringe lindring til patienter og familier ser det nu mere sandsynligt ud til at skabe store problemer for alle andre.
Ed CaraPostsEmailTwitter
Født og opvokset i NYC, Ed dækker folkesundhed, sygdom og underlig dyrevidenskab for Gizmodo. Han har tidligere rapporteret for Atlantic, Vice, Pacific Standard og Undark Magazine.