Foto: Un granel (Wikimedia Commons)
Venerdì, un panel di esperti riuniti dalla Food and Drug Administration ha votato che l’agenzia dovrebbe approvare un farmaco chiamato Palforzia progettato per aiutare le persone a gestire il loro arachidi allergia. Ma il non-verdetto unanime resa dal pannello evidenzia il dibattito in corso sul fatto che questa terapia, una pillola contenente proteine di arachidi, è in realtà vale la pena per i pazienti a prendere.
Il trattamento è noto come immunoterapia orale, e funziona proposito di esporre una persona a una piccola quantità di allergene, con la speranza che piccole dosi somministrata per un tempo abbastanza lungo può desensibilizzare la persona iperattiva sistema immunitario.
Si può usare praticamente qualsiasi cosa che contiene arachidi, tra cui il burro di arachidi, per questo l’immunoterapia. Ma per anni, le aziende farmaceutiche sono state cercando di ottenere sul mercato prodotti che vorresti essere formalmente approvati dalla FDA. Il più a lungo di questi farmaci candidati è Palforzia, sviluppato dalla californiana Aimmune Terapie. La droga, sostanzialmente, contiene una piccola cucchiaiata di farina di arachidi.
Arachidi Immunoterapia Può Effettivamente Aumentare Il Rischio di Gravi Reazioni Allergiche
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Prima che la FDA approva qualsiasi nuovo farmaco, in genere, riunisce un comitato consultivo di esperti esterni per guardare i rilevanti risultati di trial clinici e votare se dovrebbe essere approvato sulla base dei dati complessivi. Le loro raccomandazioni non sono sacrosanti, ma la FDA raramente va contro di loro.
A prima vista, i risultati degli studi clinici presentati da Aimmune sono certamente impressionanti. La più grande prova, coinvolgendo più di 550 persone di età compresa tra i 4 e i 55 anni, due terzi dei pazienti che hanno preso Palforzia per un anno—che ha incluso un periodo di manutenzione di sei mesi, quando la gente ha preso di meno—erano in grado di resistere a 600 milligrammi di proteine di arachidi senza sperimentare effetti collaterali gravi, mentre solo il 4 per cento del gruppo placebo ha fatto lo stesso. Molti di coloro che hanno continuato a prendere Palforzia come parte di un’altra prova sono stati poi dimostrato di tollerare anche dosi più elevate, fino a 2000 milligrammi. In alcuni studi, fino a un terzo delle persone che possono essere esposti al di arachidi senza avvertire alcun sintomo a tutti.
Questi i numeri di suono impressionante, ma a 600 milligrammi è di circa due o tre effettivo arachidi. Così, mentre il trattamento potrebbe aiutare le persone a evitare un accidentale reazione causata da mangiare cibo cucita con burro di arachidi, non è una cura.
Cosa c’è di più, ci sono alcuni rischi per la sicurezza notato nel corso di questi studi. Oltre il 10 per cento delle persone che assumono Palforzia interrotto il trattamento, spesso perché non potevo sopportare gli effetti collaterali che avevano sperimentato. Questi effetti collaterali, inclusa anafilassi, una reazione allergica sistemica che può essere fatale se non trattata immediatamente con una dose di adrenalina. Rispetto al gruppo di controllo, le persone che assumono il farmaco sperimentato più interruzioni, anafilassi, e una condizione infiammatoria cronica che danneggia l’esofago chiamato esofagite eosinofila, anche se entrambi i gruppi hanno detto di evitare di arachidi, come al solito.
Al di fuori ricercatori hanno documentato questi rischi, visto in molti studi clinici di arachidi immunoterapia orale. E dato che le persone stanno prendendo il trattamento per evitare reazioni allergiche gravi, alcuni hanno sostenuto che i rischi potrebbero superare i benefici. È stata la stessa logica che ha portato due dei nove di voto esperti raccomandano contro approvare il farmaco.
“Penso che alcune persone pensano di anafilassi come una condizione benigna,” ha detto John Kelso, un allergologo presso la Scripps Clinic in California e uno dei dissidenti, durante il panel di discussione dei dati dello studio. Successivamente, a seguito del voto, ha dichiarato, “Questa non è la risposta.”
La FDA ha detto che se si ha in definitiva approvare Palforzia, si tratterebbe solo di farlo con attenzione regolano l’uso—un avvertimento, apposto su alcuni farmaci che è noto come una Valutazione del Rischio e la Strategia di Mitigazione (REMS). Per Palforzia, che includono l’obbligo per ogni persona che Palforzia anche avere un offerta esistente di adrenalina, e che qualsiasi aumento della dose, di cui la prima, è fornito in un’approvato clinica medica. Otto gli esperti hanno votato sì per l’approvazione Palforzia se REMS è realizzato accanto, mentre Kelso è rimasto l’unico “no”.
Il presidente della American Academy of Allergy, Asthma, and Immunology sostenuto la decisione della giuria, secondo una dichiarazione rilasciata oggi. “Dopo l’incontro di oggi, siamo un passo più vicino ad avere il primo approvato dalla FDA terapia di arachidi allergia; questo è veramente uno sviluppo innovativo. I pazienti e le loro famiglie sono stati in attesa di questo per molti anni e sarà in trepidante attesa della FDA decisione finale,” AAAAI Presidente David M. Lang detto nella dichiarazione.
Dovrebbe FDA d’accordo con la decisione della giuria, sarebbe approvare il farmaco all’inizio del prossimo anno. Ma anche lasciando da parte il dibattito sulla sua efficacia, alcuni potrebbero collaterali occhi il suo potenziale price tag—l’analisi dell’organizzazione senza scopo di lucro ICER pubblicato in questo mese di giugno stimato che il trattamento potrebbe costare $4,200 un anno. Loro gruppo di esperti ha concluso che Palforzia non superiore, almeno data la prova corrente, per evitare le arachidi, come al solito.
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